ORPHACOL 30CPS 50MG

EUR 4.010,47

Prezzo indicativo

Principio attivo: ACIDO COLICO
  • ATC: A05AA03
  • Descrizione tipo ricetta: RNRL - LIMITATIVA NON RIPETIB.
  • Presenza Glutine: No Il farmaco non contiene glutine
  • Presenza Lattosio: Il farmaco contiene lattosio

Data ultimo aggiornamento: 11/02/2017

Orphacol è indicato per il trattamento dei difetti congeniti della sintesi degli acidi biliari primari causati dal deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi in lattanti, bambini e adolescenti da 1 mese a 18 anni di età e negli adulti.
Ogni capsula dura contiene 50 mg di acido colico. Eccipiente(i) con effetti noti: lattosio monoidrato (145,79 mg per capsula) Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Uso di fenobarbitale e acido colico in associazione (vedere paragrafo 4.5).

Posologia

Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da un gastroenterologo/epatologo esperto o da un gastroenterologo/epatologo pediatrico nel caso di pazienti in età pediatrica.
In caso di persistente mancanza di risposta terapeutica alla monoterapia con acido colico, si devono prendere in considerazione altre possibilità di trattamento (vedere paragrafo 4.4).
I pazienti devono essere monitorati nel modo seguente: ogni tre mesi nel corso del primo anno, ogni sei mesi nel corso dei tre anni successivi e in seguito annualmente (vedere quanto segue).
Posologia La dose deve essere adattata per ciascun paziente in un reparto specialistico secondo i profili cromatografici degli acidi biliari su sangue e/o urine.
Deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi La dose giornaliera va da 5 a 15 mg/kg in lattanti, bambini, adolescenti e adulti.
In tutti i gruppi di età la dose minima è di 50 mg e va adeguata con variazioni di 50 mg.
Negli adulti la dose quotidiana non deve superare i 500 mg.
Deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi La dose giornaliera va da 5 a 15 mg/kg in lattanti, bambini, adolescenti e adulti.
In tutti i gruppi di età la dose minima è di 50 mg e va adeguata con variazioni di 50 mg.
Negli adulti la dose quotidiana non deve superare i 500 mg.
La dose giornaliera può essere divisa se consiste di più di una capsula allo scopo di simulare la produzione continua di acido colico nel corpo e ridurre il numero di capsule assunte per ciascuna somministrazione.
Durante l'inizio della terapia e l'aggiustamento posologico i livelli di acidi biliari in siero e/o urine devono essere monitorati in modo intensivo (almeno ogni tre mesi durante il primo anno di trattamento, ogni sei mesi durante il secondo anno) utilizzando tecniche analitiche adeguate.
Devono essere dosate le concentrazioni dei metaboliti anormali di acidi biliari sintetizzati nel deficit di 3β-idrossi-Δ 5-C27-steroide ossidoreduttasi (3β, 7a-diidrossi- e 3β, 7a, 12a-triidrossi-5-acido colenico) o nel deficit di Δ4-3ossosteroide-5β-reduttasi (3-oxo-7a-idrossi- e 3-oxo-7a, 12a-diidrossi-4-acido colenico).
A ogni esame, deve essere considerata la necessità di una regolazione della dose.
Deve essere scelta la più bassa dose di acido colico che riduca efficacemente i metaboliti di acidi biliari il più possibile vicino allo zero.
I pazienti che in precedenza sono stati trattati con altri acidi biliari o altre preparazioni a base di acido colico devono essere attentamente monitorati allo stesso modo durante l'inizio della terapia con Orphacol.
La dose deve essere regolata di conseguenza come descritto sopra.
Devono essere monitorati anche i parametri epatici, preferibilmente con maggiore frequenza rispetto ai livelli di acidi biliari in siero e/o urine.
Un aumento contemporaneo di gammaglutamiltransferasi (GGT), alanina aminotransferasi (ALT) e/o degli acidi biliari nel siero oltre i livelli normali può indicare un sovradosaggio.
ll'inizio del trattamento con acido colico sono stati osservati transitori rialzi delle transaminasi che non indicano la necessità di ridurre la dose se la GGT non è aumentata e se i livelli di acidi biliari sierici sono ridotti o a livelli normali.
Dopo il periodo iniziale, devono essere dosati come minimo ogni anno i livelli di acidi biliari sierici e/o urinari (utilizzando tecniche analitiche adeguate) e i parametri di funzionalità epatica, con conseguente aggiustamento della dose.
Per il monitoraggio della terapia durante i periodi di rapida crescita, malattia concomitante e gravidanza devono essere eseguiti esami ulteriori o con maggiore frequenza (vedere paragrafo 4.6).
Popolazioni speciali Anziani (età pari o superiore a 65 anni) Non c’è esperienza sui pazienti anziani.
La dose di acido colico deve essere personalizzata nel singolo caso.
Compromissione renale Non sono disponibili dati sui pazienti con compromissione renale.
La dose di acido colico deve essere personalizzata nel singolo caso.
Compromissione epatica Sono disponibili dati limitati sui pazienti con compromissione epatica da lieve a grave correlata al deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi.
Ci si attende che i pazienti presentino un certo grado di compromissione epatica alla diagnosi che migliora con la terapia con acido colico.
La dose di acido colico deve essere personalizzata nel singolo caso.
Non esiste esperienza nei pazienti con compromissione epatica dovuta a cause diverse dal deficit di 3βidrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi e non è possibile fornire raccomandazioni sulla dose.
I pazienti con compromissione epatica devono essere strettamente monitorati.
Ipertrigliceridemia familiare.
È presumibile che i pazienti con nuova diagnosi o anamnesi di ipertrigliceridemia familiare assorbano poco l’acido colico nell’intestino.
La dose di acido colico per i pazienti con ipertrigliceridemia familiare andrà stabilita e adeguata come descritto, ma può essere necessaria e sicura una dose elevata, in particolare superiore al limite di 500 mg/die per i pazienti adulti.
Popolazione pediatrica La terapia con acido colico è stata usata per i lattanti dall'età di 1 mese e per bambini e adolescenti.
Le raccomandazioni di dosaggio riflettono l'utilizzo in questa popolazione.
La dose quotidiana nei lattanti da 1 mese a 2 anni di età, bambini e adolescenti va da 5 a 15 mg/kg e deve essere personalizzata nel singolo caso.
Modo di somministrazione Le capsule di Orphacol devono essere assunte con gli alimenti approssimativamente alla stessa ora ogni giorno, al mattino e/o alla sera.
La somministrazione con gli alimenti può aumentare la biodisponibilità dell'acido colico e migliorare la tollerabilità.
Orari di somministrazione regolari e fissi migliorano l'adesione alla terapia da parte del paziente o di chi si occupa di lui.
Le capsule devono essere ingoiate intere con acqua senza masticarle.
Nel caso di lattanti e bambini che non possono ingoiare le capsule, le capsule possono essere aperte e il loro contenuto aggiunto a latte per bambini o succo.
Per ulteriori informazioni vedere paragrafo 6.6.

Avvertenze e precauzioni

Il trattamento con acido colico deve essere sospeso in caso di anomala funzione epatocellulare se questa, dalle misurazioni del tempo di protrombina, non migliora entro tre mesi dall'inizio del trattamento con acido colico.
Deve essere osservata una riduzione concomitante degli acidi biliari totali urinari.
Il trattamento deve essere sospeso prima se vi sono indicatori evidenti di una grave compromissioneepatica.
Ipertrigliceridemia familiare I pazienti con un'ipertrigliceridemia familiare di nuova diagnosi o con anamnesi familiare per questa malattia possono assorbire scarsamente l'acido colico dall'intestino.
La dose di acido colico in questi pazienti deve essere stabilita e adeguata come descritto ma potrebbe essere necessaria una dose elevata, in particolare superiore al limite di 500 mg al giorno per i pazienti adulti.
Eccipienti Le capsule di Orphacol contengono lattosio.
I pazienti con rari disturbi ereditari di intolleranza al galattosio, il deficit totale di lattasi o il malassorbimento glucosio-galattosio non devono assumere questo medicinale.

Interazioni

Il fenobarbitale antagonizza l'effetto dell'acido colico.
L'uso di fenobarbitale è controindicato in pazienti con deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi trattati con acido colico (vedere paragrafo 4.3).
Devono essere utilizzati trattamenti alternativi.
La ciclosporina altera la farmacocinetica dell'acido colico inibendo la captazione epatica e la secrezione epatobiliare degli acidi biliari e anche la sua farmacodinamica inibendo la colesterolo 7α -idrossilasi.
La somministrazione contemporanea deve essere evitata.
Se la somministrazione di ciclosporina è considerata necessaria devono essere monitorati strettamente i livelli di acidi biliari nel siero e nelle urine e la dose di acido colico deve essere adeguata di conseguenza.
I sequestranti degli acidi biliari (colestiramina, colestipolo, colesevelam) e alcuni antiacidi (p.es.
idrossido di alluminio) legano gli acidi biliari e portano alla loro eliminazione.
Ci si attende che la somministrazione di questi prodotti medicinali riduca l'effetto dell'acido colico.
La dose di sequestranti degli acidi biliari o di antiacidi deve essere separata dalla dose di acido colico da un intervallo di cinque ore, indipendentemente da quale prodotto medicinale sia somministrato per primo.
L'effetto del cibo sulla biodisponibilità dell'acido colico non è stato studiato.
Esiste una possibilità teorica che la somministrazione di cibo possa aumentare la biodisponibilità dell'acido colico e migliorare la tollerabilità.

Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza A causa della rarità della malattia, le informazioni riguardanti le reazioni avverse più serie e/o che si verificano più frequentemente sono limitate.
Diarrea, aumento delle transaminasi e prurito sono stati associati a sovradosaggio e sono scomparsi dopo la riduzione della dose.
In un numero molto limitato di pazienti è stato segnalato lo sviluppo di calcoli biliari associato al trattamento a lungo termine.
Elenco tabulato delle reazioni avverse La tabella seguente elenca le reazioni avverse osservate in letteratura durante il trattamento con acido colico.
La frequenza di queste reazioni non è nota (non può essere stimata sulla base dei dati disponibili).
Classificazione per sistemi e organi secondoMedDRA Reazioni avverse
Patologie gastrointestinaliDiarrea
Patologie epatobiliariAumento delle transaminasi Calcoli biliari
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneoPrurito
Descrizione di reazioni avverse selezionate Durante il trattamento con Orphacol è stata osservata la comparsa di prurito e/o diarrea.
Queste reazioni sono diminuite dopo la riduzione di dosaggio e suggeriscono un sovradosaggio. Nei pazienti con prurito e/o diarrea persistente deve essere indagata la possibilità di un sovradosaggio con un test degli acidi biliari sierici e/o urinari (vedere paragrafo 4.9).
Dopo terapie di lungo termine sono stati osservati calcoli biliari.
Popolazione pediatrica Le informazioni relative alla sicurezza qui presentate provengono prevalentemente da pazienti pediatrici.
I dati a disposizione in letteratura non sono sufficienti per rilevare una differenza nella sicurezza all’interno dei gruppi di età pediatrici o tra pazienti pediatrici e adulti.
Altre popolazioni speciali Consultare il paragrafo 4.2 per l’uso di Orphacol nelle popolazioni speciali.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.

Gravidanza e allattamento

Donne potenzialmente fertili Non sono necessarie misure contraccettive per donne potenzialmente fertili trattate con acido colico o per i loro partner.
Le donne potenzialmente fertili devono eseguire un test di gravidanza appena si sospetta la gravidanza stessa.
Gravidanza Esistono pochi dati (meno di 20 gravidanze portate a termine) relativi all'uso di acido colico in donne in gravidanza.
Le gravidanze esposte non hanno mostrato reazioni avverse all'acido colico e sono nati bambini normali e sani.
Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
È estremamente importante che le donne in gravidanza continuino la loro terapia durante la gravidanza stessa.
Come misura precauzionale le donne in gravidanza e i feti devono essere strettamente monitorati.
Allattamento L’acido colico e i suoi metaboliti sono escreti nel latte materno, ma non è stato dimostrato alcun effetto di Orphacol assunto a dosi terapeutiche su neonati/lattanti allattati da donne trattate.
Orphacol può essere usato durante l’allattamento con latte materno.
Fertilità Non sono disponibili dati sugli effetti dell'acido colico sulla fertilità.
A dosi terapeutiche non si presume alcun effetto sulla fertilità.

Conservazione

Conservare a temperatura inferiore a 30°C.

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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.