WAINZUA SC PEN 56MG/ML 0,8ML
49.277,16 €
Prezzo indicativo
Principio attivo: EPLONTERSEN SODICO
Data ultimo aggiornamento: 11/07/2026
Wainzua è indicato per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, ATTRv) in pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o allo stadio 2.
Ogni penna preriempita contiene 45 mg di eplontersen (come eplontersen sodico) in 0,8 mL di soluzione. Ogni mL contiene 56 mg di eplontersen (come eplontersen sodico).Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Posologia
- Il trattamento deve essere prescritto e supervisionato da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina.
Posologia La dose raccomandata di eplontersen è di 45 mg somministrati mensilmente.
Per i pazienti trattati con Wainzua si consiglia un’integrazione di vitamina A compresa approssimativamente tra 2500 UI e 3000 UI al giorno, ma non superiore (vedere paragrafo 4.4).
Il trattamento deve essere iniziato il prima possibile dopo l'insorgenza dei sintomi (vedere paragrafo 5.1).
La decisione di continuare il trattamento in quei pazienti la cui malattia progredisce allo stadio 3 della polineuropatia deve essere presa a discrezione del medico sulla base della valutazione complessiva del beneficio e del rischio.
Dose dimenticata Se viene dimenticata una dose di Wainzua, la dose successiva deve essere somministrata il prima possibile.
La somministrazione deve essere ripresa a intervalli mensili a partire dalla data dell’ultima dose; non deve essere somministrata una dose doppia.
Popolazioni speciali Anziani Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti anziani (età ≥ 65 anni) (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione renale Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione renale da lieve a moderata (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] ≥ 45 e < 90 mL/min/1,73 m²).
Eplontersen non è stato studiato nei pazienti con eGFR < 45 mL/min/1,73 m² o con malattia renale allo stadio terminale (vedere paragrafo 5.2) e deve essere utilizzato in questi pazienti solo se il beneficio clinico atteso supera il potenziale rischio.
Compromissione epatica Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica lieve.
Eplontersen non è stato studiato nei pazienti con compromissione epatica moderata o severa e deve essere utilizzato in questi pazienti solo se il beneficio clinico atteso supera il potenziale rischio (vedere paragrafo 5.2).
Pazienti sottoposti a trapianto di fegato La sicurezza e l'efficacia di Wainzua non sono state valutate nei pazienti sottoposti a trapianto di fegato.
Non ci sono dati disponibili.
Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di Wainzua nei bambini e negli adolescenti di età inferiore a 18 anni non sono state stabilite.
Non ci sono dati disponibili (vedere paragrafo 5.1).
Modo di somministrazione Wainzua è per uso sottocutaneo.
Wainzua è una penna preriempita esclusivamente monouso.
La prima iniezione somministrata dal paziente o da chi lo assiste deve essere eseguita sotto la supervisione di un operatore sanitario adeguatamente qualificato.
I pazienti e/o le persone che li assistono devono essere formati alla somministrazione sottocutanea di Wainzua.
La penna preriempita deve essere estratta dal frigorifero almeno 30 minuti prima dell’uso, in modo che raggiunga la temperatura ambiente prima dell’iniezione.
Non devono essere utilizzati altri metodi di riscaldamento.
Ispezionare visivamente la soluzione prima dell’uso.
La soluzione deve apparire da incolore a gialla.
Non utilizzare se prima della somministrazione si osserva torbidezza, presenza di particolato o un’alterazione del colore.
In caso di autosomministrazione, Wainzua deve essere iniettato nell’addome o nella parte superiore della coscia.
Se l’iniezione è somministrata da una persona che assiste il paziente, è possibile effettuarla anche nella parte posteriore del braccio.
Wainzua non deve essere iniettato nella cute contusa, dolente, arrossata o indurita, nelle cicatrici o nella cute lesionata e l’area attorno all’ombelico deve essere evitata.
Le istruzioni complete per la somministrazione con penna preriempita sono fornite nelle “Istruzioni per l’uso”. Avvertenze e precauzioni
- Carenza di vitamina A Sulla base del meccanismo d’azione, si prevede che Wainzua riduca i livelli sierici di vitamina A (retinolo) al di sotto dei valori normali (vedere paragrafo 5.1).
I livelli sierici di vitamina A al di sotto del limite inferiore della norma devono essere corretti ed eventuali sintomi o segni oculari correlati a carenza di vitamina A devono essere valutati prima di iniziare il trattamento con Wainzua.
I pazienti che ricevono Wainzua devono assumere un’integrazione di vitamina A per via orale, compresa tra 2500 UI (donne) e 3000 UI (uomini) al giorno, senza superare tali dosi, per ridurre il rischio potenziale di sintomi oculari dovuti a carenza di vitamina A.
Si raccomanda di effettuare una valutazione oftalmologica se i pazienti sviluppano sintomi oculari compatibili con carenza di vitamina A, tra cui visione notturna ridotta o cecità notturna, secchezza oculare persistente, infiammazione oculare, infiammazione o ulcerazione corneale, ispessimento della cornea o perforazione della cornea.
Durante i primi 60 giorni di gravidanza, sia livelli troppo alti che troppo bassi di vitamina A possono essere associati a un aumento del rischio di malformazioni fetali.
Pertanto, la gravidanza deve essere esclusa prima dell'inizio del trattamento e le donne in età fertile devono adottare misure contraccettive efficaci (vedere paragrafo 4.6).
Se una donna intende iniziare una gravidanza, Wainzua e l'integrazione di vitamina A devono essere interrotti, e i livelli sierici di vitamina A devono essere monitorati e devono tornare alla normalità prima di tentare il concepimento.
In caso di gravidanza non programmata, Wainzua deve essere interrotto.
A causa della lunga emivita di eplontersen (vedere paragrafo 5.2), può svilupparsi una carenza di vitamina A anche dopo la cessazione del trattamento.
Non può essere data alcuna raccomandazione in merito alla prosecuzione o all’interruzione dell’integrazione con vitamina A durante il primo trimestre di una gravidanza non programmata.
Se si continua l’integrazione con vitamina A, la dose giornaliera non deve superare le 3000 UI al giorno, a causa della mancanza di dati che supportino dosi più elevate.
Successivamente, l’integrazione con vitamina A da 2500 UI a 3000 UI al giorno deve essere ripresa nel secondo e terzo trimestre se i livelli sierici di vitamina A non sono ancora tornati alla normalità, a causa dell'aumentato rischio di carenza di vitamina A nel terzo trimestre.
Non è noto se l’integrazione di vitamina A in gravidanza sia sufficiente a prevenire la carenza di vitamina A nel caso in cui la donna incinta continui a ricevere Wainzua.
Tuttavia, è improbabile che l’aumento dell’integrazione di vitamina A al di sopra della dose giornaliera raccomandata durante la gravidanza possa correggere i livelli sierici di retinolo a causa del meccanismo d’azione di eplontersen, e questo aumento potrebbe essere dannoso per la madre e il feto.
Eccipienti con effetto noto Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose da 0,8 mL, cioè essenzialmente ‘senza sodio’. Interazioni
- Non sono stati effettuati studi d’interazione.
Studi in vitro indicano che eplontersen non è un substrato né un inibitore dei trasportatori, non interagisce con medicinali ad alta affinità di legame con le proteine plasmatiche e non è un inibitore né un induttore degli enzimi CYP. Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza Le reazioni avverse più frequenti durante il trattamento con eplontersen sono state vitamina A diminuita (97% dei pazienti) e vomito (9% dei pazienti).
Tabella delle reazioni avverse I dati sulla sicurezza rispecchiano l’esposizione a Wainzua in 144 pazienti con polineuropatia da ATTRv (ATTRv-PN) randomizzati a ricevere eplontersen e che hanno ricevuto almeno una dose di eplontersen.
130 pazienti hanno completato il trattamento con eplontersen fino alla Settimana 85.
La durata media del trattamento è stata di 541 giorni (intervallo: 57-582 giorni).Le reazioni avverse sono elencate in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) secondo MedDRA.
All’interno di ciascuna SOC, i termini preferiti sono disposti in ordine decrescente di frequenza e quindi in ordine decrescente di gravità.
Le frequenze di insorgenza delle reazioni avverse sono definite nel modo seguente: molto comune (≥1/10); comune (≥1/100, <1/10); non comune (≥ 1/1000, < 1/100); raro (≥ 1/10000, < 1/1000); molto raro (< 1/10000) e non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
Tabella 1: Reazioni avverse segnalate per Wainzua
* Sulla base dei risultati di laboratorio che indicano livelli di vitamina A al di sotto del limite inferiore della norma durante lo studio.Classificazione per sistemi e organi Reazione avversa Frequenza Patologie gastrointestinali Vomito Comune Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Eritema in sede di iniezione Comune Dolore in sede di iniezione Comune Prurito in sede di iniezione Comune Esami diagnostici Vitamina A diminuita Molto comune*
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato all’indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse. Gravidanza e allattamento
- Donne in età fertile Wainzua ridurrà i livelli plasmatici di vitamina A, una vitamina fondamentale per il normale sviluppo del feto.
Non è noto se l’integrazione di vitamina A sia sufficiente a ridurre il rischio per il feto (vedere paragrafo 4.4).
Per questo motivo, prima di iniziare la terapia con Wainzua si deve escludere una gravidanza e le donne in età fertile devono adottare misure contraccettive efficaci.
Se una donna intende iniziare una gravidanza, il trattamento con Wainzua e l’integrazione di vitamina A devono essere interrotti; i livelli sierici di vitamina A devono essere monitorati e devono tornare alla normalità prima di tentare il concepimento (vedere paragrafo 4.4).
I livelli sierici di vitamina A possono rimanere ridotti per più di 15 settimane dopo l'ultima dose di trattamento.
Gravidanza Non sono disponibili dati riguardanti l’uso di eplontersen nelle donne in gravidanza.
Gli studi sugli animali sono insufficienti riguardo alla tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
A causa del potenziale rischio teratogeno derivante dallo sbilanciamento dei livelli di vitamina A, Wainzua non deve essere utilizzato durante la gravidanza e nelle donne in età fertile che non adottano misure contraccettive efficaci.
In caso di gravidanza, deve essere effettuato un attento monitoraggio del feto e dello stato della vitamina A, soprattutto durante il primo trimestre (vedere paragrafo 4.4).
Allattamento Non è noto se eplontersen o i suoi metaboliti siano escreti nel latte materno.
Il rischio per il neonato allattato non può essere escluso.
Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o sospendere/astenersi dalla terapia con Wainzua, tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità Non sono disponibili informazioni relative agli effetti di eplontersen sulla fertilità negli esseri umani.
Negli studi sugli animali non è stato rilevato alcun impatto sulla fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3). Conservazione
- Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C).
Non congelare.
Conservare nella confezione originale.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.