SPINRAZA 1FL 12MG 5ML 2,4MG/ML
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Prezzo indicativo
Principio attivo: NUSINERSEN SODICO
Data ultimo aggiornamento: 21/02/2021
Spinraza è indicato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q.
Spinraza 12 mg Ogni flaconcino monouso da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen. Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen. Spinraza 28 mg Ogni flaconcino monouso da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 28 mg di nusinersen. Ogni ml contiene 5,6 mg di nusinersen. Spinraza 50 mg Ogni flaconcino monouso da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 50 mg di nusinersen. Ogni ml contiene 10 mg di nusinersen. Eccipienti con effetti noti Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Posologia
- Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato esclusivamente da un medico esperto nella gestione dell’atrofia muscolare spinale (SMA).
La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione, personalizzata sul singolo soggetto, dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio.
È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina chiamata fattore di sopravvivenza dei motoneuroni (survival motor neuron, SMN).
Posologia Sono disponibili due regimi posologici: un regime a bassa dose di 12 mg e un regime ad alta dose di 50/28 mg.
Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato non appena possibile dopo la diagnosi.
Regime a bassa dose Questo regime prevede la somministrazione di una dose di carico di 12 mg ai Giorni 0, 14, 28 e 63 e, successivamente, di una dose di mantenimento di 12 mg una volta ogni 4 mesi.
Regime ad alta dose Deve essere somministrata una dose di carico di 50 mg al Giorno 0 e al Giorno 14.
Successivamente, deve essere somministrata una dose di mantenimento di 28 mg una volta ogni 4 mesi.
Passaggio dal regime a bassa dose al regime ad alta dose I pazienti attualmente trattati con Spinraza 12 mg possono passare al regime posologico di 50/28 mg con una dose di carico di 50 mg somministrata almeno 4 mesi (ñ 14 giorni) dopo l’ultima dose di 12 mg.
Successivamente, deve essere somministrata la dose di mantenimento di 28 mg una volta ogni 4 mesi.
Durata del trattamento La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente.Dosi saltate o ritardate Se una dose di carico o di mantenimento viene ritardata o saltata, Spinraza deve essere somministrato secondo lo schema indicato nella Tabella 1 e nella Tabella 2 che seguono, rispettivamente per i regimi posologici di 12 mg e di 50/28 mg.
Tabella 1: Raccomandazioni per la dose ritardata o saltata per il regime posologico di 12 mg
Tabella 2: Raccomandazioni per la dose ritardata o saltata per il regime posologico di 50/28 mgDose ritardata o saltata Tempistica della somministrazione delle dosi Dose di carico • Somministrare la dose di carico ritardata o saltata appena possibile, con un intervallo di almeno 14 giorni tra le dosi; proseguire con le dosi successive agli intervalli prescritti dopo l’ultima dose.
Ad esempio, se la terza dose di carico viene somministrata con 30 giorni di ritardo, cioè al giorno 58 (invece del giorno 28 originariamente programmato), allora la quarta dose di carico deve essere somministrata 35 giorni dopo, cioè al giorno 93 (invece del giorno 63 originariamente programmato), con una dose di mantenimento 4 mesi più tardi.Dose di mantenimento Tempistica della somministrazione delle dosi Da >4 a <8 mesi dall’ultima dose • Somministrare la dose di mantenimento ritardata appena possibile; quindi • La dose di mantenimento successiva alla data originariamente programmata, purché queste due dosi siano somministrate con un intervallo di almeno 14 giorni l’una dall’altra*; Da ≥8 a <16 mesi dall’ultima dose • Somministrare la dose saltata appena possibile e la dose successiva 14 giorni dopo*; Da ≥16 a <40 mesi dall’ultima dose • Somministrare la dose saltata appena possibile e la dose successiva 14 giorni dopo, seguita da una terza dose a 14 giorni di distanza*; ≥40 mesi dall’ultima dose • Somministrare l’intero regime di carico agli intervalli prescritti (giorni 0, 14, 28 e 63)*. * Quindi, secondo le suddette raccomandazioni, deve essere somministrata una dose di mantenimento 4 mesi dopo l’ultima dose e ripetuta ogni 4 mesi.
Popolazioni speciali Compromissione renale L’uso di nusinersen non è stato studiato in pazienti con compromissione renale.Dose ritardata o saltata Tempistica della somministrazione delle dosi Seconda dose di carico • Se il tempo trascorso dall’ultima dose è inferiore a 4,5 mesi, somministrare la dose di carico di 50 mg saltata appena possibile; somministrare la dose di mantenimento di 28 mg alla data originariamente programmata, purché queste due dosi siano somministrate con un intervallo di almeno 14 giorni l’una dall’altra; in seguito, somministrare 28 mg ogni 4 mesi. • Se il tempo trascorso dall’ultima dose è compreso tra 4,5 mesi e meno di 8,5 mesi, somministrare la dose di carico di 50 mg saltata appena possibile, seguita dalla dose di mantenimento di 28 mg 14 giorni dopo; quindi somministrare la dose successiva di mantenimento di 28 mg 4 mesi dopo. • Se il tempo trascorso dall’ultima dose è superiore a 8,5 mesi, riavviare il regime. Dose di mantenimento < 8 mesi dall’ultima dose • Somministrare la dose saltata appena possibile; quindi • Somministrare la dose di mantenimento successiva alla data originariamente programmata, purché queste due dosi siano somministrate con un intervallo di almeno 14 giorni l’una dall’altra; quindi • Somministrare le dosi di mantenimento successive ogni 4 mesi. Da ≥ 8 a < 12 mesi dall’ultima dose • Somministrare la dose ritardata appena possibile; quindi • Somministrare una dose di mantenimento aggiuntiva 14 giorni dopo; quindi • Somministrare le dosi di mantenimento successive ogni 4 mesi ≥ 12 mesi dall’ultima dose • Riavviare il regime
La sicurezza e l’efficacia nei pazienti con compromissione renale non sono state stabilite; pertanto, tali pazienti devono essere tenuti sotto attenta osservazione.
Compromissione epatica L’uso di nusinersen non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica.
Nusinersen non è metabolizzato attraverso il sistema enzimatico del citocromo P450 a livello epatico, pertanto, è improbabile che si richieda un aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafi 4.5 e 5.2).
Modo di somministrazione Spinraza è per uso intratecale mediante puntura lombare.
Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell’esecuzione di punture lombari.
Spinraza viene somministrato mediante iniezione intratecale in bolo nell’arco di 1-3 minuti, utilizzando un ago da anestesia spinale.
L’iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione.
Si raccomanda di rimuovere dal paziente il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Per somministrare Spinraza può essere necessaria la sedazione, come indicato dalla condizione clinica del paziente.
Può essere considerato l’impiego dell’ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi; vedere le istruzioni per l’uso al paragrafo 6.6. Avvertenze e precauzioni
- Procedura di puntura lombare Esiste il rischio di comparsa di reazioni avverse nell’ambito della procedura di puntura lombare (ad es.
aracnoidite, cefalea, dolore dorsale, vomito; vedere paragrafo 4.8).
Potenziali difficoltà con questa via di somministrazione possono essere osservate in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi.
A discrezione del medico, può essere considerato l’impiego dell’ecografia o di altre tecniche di imaging per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza.
In caso di sospetta aracnoidite, deve essere eseguita una RM per confermare l’aracnoidite e l’estensione dell’infiammazione.
L’identificazione dell’aracnoidite preclude l’uso della sede di iniezione fino a quando non sia stata esclusa l’infiammazione locale.
Trombocitopenia e anomalie della coagulazione Anomalie della coagulazione e trombocitopenia, inclusa trombocitopenia severa acuta, sono state osservate dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Se clinicamente indicato, si raccomanda l’esecuzione di test di laboratorio della funzionalità piastrinica e della coagulazione prima della somministrazione di Spinraza.
Tossicità renale Tossicità renale è stata osservata dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Se clinicamente indicato, si raccomanda l’esecuzione di test delle proteine urinarie (preferibilmente utilizzando un campione delle prime urine del mattino).
In caso di proteine urinarie persistentemente elevate, si deve considerare un’ulteriore valutazione.
Idrocefalo Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen 12 mg nel contesto post-marketing.
Alcuni pazienti sono stati sottoposti a impianto di una derivazione ventricolo-peritoneale.
Nei pazienti con riduzione del livello di coscienza devono essere considerati accertamenti per possibile idrocefalo.
I rischi e benefici del trattamento con nusinersen nei pazienti con derivazione ventricolo-peritoneale non sono noti al momento e la continuazione del trattamento deve essere oggetto di attenta valutazione.
Eccipienti Sodio Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per flaconcino da 5 ml, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.
Potassio Questo medicinale contiene potassio, meno di 1 mmol (39 mg) per flaconcino da 5 ml, cioè essenzialmente ‘senza potassio’. Interazioni
- Non sono stati effettuati studi d’interazione.
Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450.
Gli studi in vitro indicano una bassa probabilità di interazioni con nusinersen dovute a competizione per il legame alle proteine plasmatiche, o a competizione con i trasportatori o inibizione degli stessi. Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza Le reazioni avverse (ADR) più comuni associate alla somministrazione di nusinersen mediante puntura lombare sono state cefalea, vomito e dolore dorsale.
Esperienza derivata dalla somministrazione del regime posologico di 12 mg La sicurezza di Spinraza 12 mg è stata valutata in studi clinici ed è basata su due studi clinici di fase 3 in neonati (CS3B) e bambini (CS4) affetti da SMA, unitamente a uno studio di fase 2 in neonati e bambini affetti da SMA (CS7) e a studi in aperto comprendenti neonati pre-sintomatici (CS5) con diagnosi genetica di SMA e neonati e bambini affetti da SMA.
Lo studio CS11 ha arruolato pazienti con insorgenza in età neonatale e insorgenza più tardiva compresi quelli che hanno completato gli studi CS3B, CS4 e CS12.
In totale, 385 pazienti affetti da SMA sono stati trattati con Spinraza alla dose di 12 mg o inferiore e il tempo totale di permanenza nello studio era compreso tra 1 e 3 940 giorni (> 10 anni) (mediana 2 388 giorni).
Esperienza derivata dalla somministrazione del regime posologico di 50/28 mg La sicurezza di Spinraza a 50/28 mg in neonati, bambini e adulti affetti da SMA è stata valutata nello studio SM203 e nello studio SM302 in pazienti con SMA sintomatici, che avevano un’età compresa tra 14 giorni e 65 anni al momento della prima dose dello studio.
In totale, 128 pazienti affetti da SMA sono stati trattati con Spinraza 50 mg o 28 mg e il tempo totale di permanenza nello studio era compreso tra 13 e 1 521 giorni (> 4 anni) (mediana 740,5 giorni).
Tabella delle reazioni avverse La valutazione della sicurezza di nusinersen è basata sui dati dei pazienti derivati da studi clinici e dalla sorveglianza post-marketing.
Le ADR associate alla somministrazione di nusinersen sono presentate nella Tabella 3.
La valutazione degli effetti indesiderati si basa sui seguenti dati di frequenza: Molto comune (≥ 1/10); Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
Tabella 3: Reazioni avverse correlate alla somministrazione di Spinraza
* Ad es.Classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA Reazione avversa Categoria di frequenza Infezioni ed infestazioni Meningite Non nota Disturbi del sistema immunitario Ipersensibilità* Non nota Patologie del sistema nervoso Cefalea** Molto comune Meningite asettica Non nota Aracnoidite Non nota Patologie gastrointestinali Vomito** Molto comune Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo Dolore dorsale** Molto comune Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Piressia Molto comune
angioedema, orticaria ed eruzione cutanea.
** Reazioni avverse ritenute correlate alla procedura di puntura lombare.
Queste reazioni possono considerarsi manifestazioni della sindrome post-puntura lombare.
Queste reazioni avverse sono state riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza tardiva) con un’incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza 12 mg (n = 84), rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (Sham).
Eventi di idrocefalo comunicante sono stati osservati nel contesto post-marketing (vedere paragrafo 4.4).
Descrizione di reazioni avverse selezionate Sono state osservate reazioni avverse associate alla somministrazione di nusinersen mediante puntura lombare, la maggior parte delle quali segnalate entro 72 ore dalla procedura.
L’incidenza e la severità di questi eventi erano in linea con quelli previsti per una puntura lombare.
Nel corso degli studi clinici di nusinersen non sono state osservate complicanze gravi della puntura lombare, come infezioni gravi.
Nella popolazione neonatale esposta a nusinersen non è stato possibile valutare alcune reazioni avverse comunemente associate a puntura lombare (ad es.
cefalea e dolore dorsale), data la limitata comunicazione adeguata a tale fascia d’età.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite l’Agenzia Italiana del Farmaco.
Sito web: https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni- avverse. Gravidanza e allattamento
- Gravidanza I dati relativi all’uso di nusinersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato.
Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di nusinersen durante la gravidanza.
Allattamento Non è noto se nusinersen/metaboliti siano escreti nel latte materno.
Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.
Si deve decidere se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con nusinersen tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità Non sono stati osservati effetti sulla fertilità maschile o femminile negli studi di tossicità sugli animali (vedere paragrafo 5.3).
Non sono disponibili dati riguardo ai potenziali effetti sulla fertilità negli esseri umani. Conservazione
- Conservare in frigorifero (2°C - 8°C).
Non congelare.
Tenere il flaconcino nell’imballaggio esterno per proteggere il medicinale dalla luce.
Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell’imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C, fino a 14 giorni.
Prima della somministrazione, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi in frigorifero, se necessario.
Se estratti dalla confezione originale, il tempo totale di conservazione in ambiente non refrigerato non deve superare 30 ore, a una temperatura non superiore a 25°C.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.