QALSODY INTRATECALE 15ML 100MG
33.173,04 €
Prezzo indicativo
Principio attivo: TOFERSEN
Data ultimo aggiornamento: 22/09/2026
Qalsody è indicato per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), associata a una mutazione nel gene superossido dismutasi 1 (SOD1).
Ogni flaconcino da 15 mL contiene 100 mg di tofersen. Ogni mL contiene 6,7 mg di tofersen. Eccipiente con effetti noti Ogni flaconcino da 15 mL contiene 52 mg di sodio. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Posologia
- Il trattamento con tofersen deve essere avviato esclusivamente da un medico esperto nella gestione della SLA.
Qalsody deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell’esecuzione di punture lombari, o sotto la loro guida.Posologia La dose raccomandata è di 100 mg di tofersen per trattamento.
Il trattamento con tofersen deve essere avviato con 3 dosi di carico, somministrate a intervalli di 14 giorni.
Successivamente, deve essere somministrata una dose di mantenimento una volta ogni 28 giorni.
Dosi saltate o ritardate Se la seconda dose di carico viene ritardata o saltata, tofersen deve essere somministrato appena possibile e la terza dose di carico deve essere somministrata dopo 14 giorni.
Se la terza dose di carico viene ritardata o saltata, tofersen deve essere somministrato appena possibile e la prima dose di mantenimento deve essere somministrata dopo 28 giorni.
Se una dose di mantenimento viene ritardata o saltata, tofersen deve essere somministrato non appena possibile.
Le dosi di mantenimento successive devono essere somministrate ogni 28 giorni dall’ultima dose.
Durata del trattamento La necessità di continuare la terapia deve essere rivista periodicamente e valutata su base individuale, a seconda della presentazione clinica e della risposta alla terapia del paziente.
Popolazioni speciali Anziani L'esperienza con l’uso di tofersen negli anziani è limitata.
Tuttavia, sulla base dei dati clinici si prevede che l’efficacia e la sicurezza di tofersen siano simili a quelle osservate in altre fasce d’età studiate.
Non vi sono evidenze di speciali considerazioni posologiche basate sull’età nella somministrazione di tofersen.
Compromissione renale Tofersen non è stato studiato in pazienti con compromissione renale.
Compromissione epatica Tofersen non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica.
Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di Qalsody nei pazienti pediatrici di età inferiore a 18 anni non sono state stabilite.
Non ci sono dati disponibili.
Modo di somministrazione Qalsody è per uso intratecale mediante puntura lombare.
• Si raccomanda di assicurare l’accesso intratecale prima di rimuovere il tappo di plastica dal flaconcino e prelevare la dose di tofersen.
• Subito prima della somministrazione, il tappo di plastica deve essere rimosso dal flaconcino e deve essere applicato un ago da anestesia non spinale alla siringa al fine di prelevare tofersen dal flaconcino.
L’ago della siringa è inserito nel flaconcino attraverso il centro del sovrasigillo, per prelevare la dose richiesta di 15 mL (equivalenti a 100 mg) dal flaconcino.
- Qalsody non deve essere diluito.
- Non sono necessari filtri esterni, inclusi filtri antibatterici o antiparticolato.
• Si raccomanda di estrarre circa 10 mL di liquido cerebrospinale (LCS) mediante un ago da puntura lombare prima della somministrazione di tofersen.
• Tofersen è somministrato mediante iniezione intratecale in bolo, utilizzando un ago da puntura lombare, nell’arco di-1-3 minuti.
Istruzioni per la preparazione della procedura: • se indicato dalla condizione clinica del paziente, può essere considerata la sedazione; • se indicato dalla condizione clinica del paziente, può essere considerato il ricorso a tecniche di imaging per guidare la somministrazione intratecale di tofersen; • prima di rimuovere il tappo del flaconcino sul sovrasigillo di alluminio, deve essere confermato che il paziente sia preparato.
Un flaconcino non aperto può essere rimesso in frigorifero; per il tempo totale consentito, vedere paragrafo 6.4; • i pazienti devono essere valutati prima e dopo l’iniezione intratecale per individuare la presenza di potenziali condizioni correlate alla puntura lombare, al fine di evitare gravi complicazioni da procedura.
Dopo l’iniezione, è raccomandata l’assistenza standard post-puntura lombare. Avvertenze e precauzioni
- Procedura di puntura lombare La procedura di puntura lombare comporta un rischio di reazioni avverse (come cefalea, dolore dorsale, sindrome post-puntura lombare, infezione).
Mielite e/o radicolite Sono stati segnalati casi gravi di mielite e radicolite in pazienti trattati con tofersen.
Se si sviluppano sintomi coerenti con queste reazioni avverse, devono essere avviati una valutazione diagnostica e un trattamento secondo lo standard di cura.
Pressione endocranica aumentata e/o papilledema Sono stati segnalati casi gravi di pressione endocranica aumentata e/o papilledema in pazienti trattati con tofersen.
Se si sviluppano sintomi coerenti con queste reazioni avverse, devono essere avviati una valutazione diagnostica e un trattamento secondo lo standard di cura.
Trombocitopenia e anomalie della coagulazione Sono state osservate trombocitopenia e anomalie della coagulazione, inclusa trombocitopenia severa acuta, dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Se clinicamente indicato, sono raccomandati test di laboratorio delle piastrine e della coagulazione prima della somministrazione di tofersen.
Tossicità renale È stata osservata tossicità renale dopo la somministrazione di oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea ed endovenosa.
Se clinicamente indicato, sono raccomandati test delle proteine urinarie (preferibilmente utilizzando un campione delle prime urine del mattino).
In caso di proteine urinarie persistentemente elevate, deve essere considerata un’ulteriore valutazione.
Eccipienti Sodio Questo medicinale contiene 52 mg di sodio per 15 mL equivalente al 3% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata dall’OMS che corrisponde a 2 g di sodio per un adulto.
Potassio Questo medicinale contiene potassio, meno di 1 mmol (39 mg) per dose da 15 mL, cioè essenzialmente ‘senza potassio’. Interazioni
- Non sono stati effettuati studi d’interazione.
La somministrazione concomitante di altri medicinali per via intratecale con tofersen non è stata valutata e la sicurezza di queste associazioni non è nota.
Tofersen non è un induttore o un inibitore del metabolismo ossidativo mediato dal CYP450; pertanto, non dovrebbe interferire con altri medicinali che interagiscono con queste vie metaboliche. Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza Le reazioni avverse gravi nei partecipanti trattati con tofersen sono state mielite (4,1%), pressione endocranica aumentata e/o papilledema (2,7%), radicolite (1,4%) e meningite asettica (1,4%).
Le reazioni avverse più comuni segnalate nei partecipanti trattati con tofersen che hanno ricevuto 100 mg (n = 147) sono state dolore (68,7%), artralgia (36,7%), stanchezza (30,6%), leucociti nel LCS aumentati (27,9%), proteine nel LCS aumentate (26,5%), mialgia (22,4%) e piressia (20,4%).
Tabella delle reazioni avverse Le reazioni avverse sono elencate secondo la classificazione per sistemi e organi e frequenza, utilizzando la convenzione seguente: Molto comune (≥1/10); Comune (≥1/100, <1/10); Non comune (≥1/1 000, <1/100); Raro (≥1/10 000, <1/1 000); Molto raro (<1/10 000)>); Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
Tabella 1: Reazioni avverse nei partecipanti trattati con Qalsody nello Studio 101 e nello Studio 102
* Leucociti nel LCS aumentati comprende i termini preferiti leucociti nel LCS aumentati e pleiocitosi.Classificazione per sistemi e organi (SOC) Reazione avversa Frequenza Patologie del sistema nervoso Leucociti nel LCS aumentati* Molto comune Proteine nel LCS aumentate Molto comune Papilledema‡ Comune Nevralgia Comune Meningite asettica†† Comune Radicolite† Comune Mielite§ Comune Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo Artralgia Molto comune Mialgia Molto comune Rigidità muscoloscheletrica Comune Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Dolore‡‡ Molto comune Stanchezza Molto comune Piressia Molto comune
† Radicolite comprende i termini preferiti radicolopatia e radicolopatia lombare.
‡ Papilledema comprende i termini preferiti papilledema e pressione endocranica aumentata.
Vedere la trattazione in Descrizione di reazioni avverse (adverse reactions, AR) selezionate.
§ Mielite comprende i termini preferiti mielite, mielite trasversa e neurosarcoidosi.
Vedere la trattazione in Descrizione di reazioni avverse selezionate.
†† Meningite asettica comprende i termini preferiti meningite chimica e meningite asettica.
Vedere la trattazione in Descrizione di reazioni avverse selezionate.
‡‡ Dolore comprende i termini preferiti dolore, dolore dorsale e dolore a un arto.
Descrizione di reazioni avverse selezionate Procedura di puntura lombare Sono state osservate reazioni avverse associate alla somministrazione di tofersen mediante puntura lombare.
Le reazioni avverse comunemente associate alla puntura lombare sono cefalea, dolore dorsale, sindrome post-puntura lombare, infezione.
L’incidenza e la severità di questi eventi sono state coerenti con gli eventi attesi in associazione alla puntura lombare.
Mielite e/o radicolite Negli studi clinici, 6 partecipanti trattati con tofersen 100 mg hanno segnalato reazioni gravi di mielite (4,1%).
Il numero di dosi di tofersen somministrate a tali pazienti prima dell’insorgenza della mielite era compreso tra 5 e 58.
Quattro partecipanti erano sintomatici e 2 asintomatici.
Cinque partecipanti hanno presentato anomalie alla risonanza magnetica (RM) correlate all’evento, mentre in un partecipante la RM è risultata nella norma.
Due partecipanti hanno interrotto il trattamento e l’evento si è risolto.
Nei restanti 4 partecipanti, l’evento non ha comportato l’interruzione del trattamento (vedere paragrafo 4.4).
Due partecipanti trattati con tofersen 100 mg hanno segnalato reazioni gravi di radicolite (1,4%).
Il numero di dosi di tofersen somministrate a tali partecipanti prima dell’insorgenza della radicolite era compreso tra 1 e 24.
Entrambe le reazioni sono state sintomatiche.
Un partecipante ha presentato anomalie alla RM correlate all’evento, mentre nell’altro partecipante la RM è risultata nella norma.
Nessun partecipante ha interrotto il trattamento e le reazioni si sono risolte con sequele in un partecipante e senza sequele nel secondo partecipante (vedere paragrafo 4.4).
Pressione endocranica aumentata e/o papilledema Quattro partecipanti trattati con tofersen 100 mg hanno segnalato reazioni gravi di pressione endocranica aumentata e/o papilledema (2,7%).
Il numero di dosi di tofersen somministrate a tali partecipanti prima dell’insorgenza di pressione endocranica aumentata e/o papilledema era compreso tra 7 e 18.
Tutte e 4 le reazioni avverse di pressione endocranica aumentata e/o papilledema sono state sintomatiche.
Nei quattro partecipanti la RM non ha evidenziato alcuna anomalia correlata all’evento.
Una reazione ha portato infine all’interruzione permanente di tofersen e un’altra reazione ha portato alla sospensione del trattamento con tofersen; tutte le reazioni si sono rivelate gestibili con lo standard di cura (vedere paragrafo 4.4).
Meningite asettica o chimica Due partecipanti trattati con tofersen 100 mg hanno segnalato reazioni gravi di meningite asettica o chimica (1,4%).
Il numero di dosi di tofersen somministrate a tali partecipanti prima dell’insorgenza di meningite asettica o chimica era compreso tra 5 e 7.
Entrambe le reazioni di meningite asettica o chimica sono state sintomatiche.
Un partecipante è stato sottoposto a RM, dalla quale non sono emerse anomalie correlate all’evento.
Un partecipante ha interrotto tofersen e l’altro no.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Gravidanza e allattamento
- Gravidanza I dati relativi all’uso di tofersen in donne in gravidanza non esistono.
Gli studi sugli animali in cui tofersen non è farmacologicamente attivo non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
Tofersen non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non usano misure contraccettive.
Allattamento I dati relativi all’uso di tofersen durante l’allattamento negli esseri umani non esistono.
Dati farmacodinamici disponibili in animali hanno mostrato l’escrezione di tofersen nel latte (per dettagli vedere paragrafo 5.3).
Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.
Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con tofersen tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità Non sono disponibili dati riguardo ai potenziali effetti sulla fertilità negli esseri umani.
Gli studi di tossicità sugli animali hanno indicato che tofersen non sembra avere effetti dannosi sulla fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3). Conservazione
- Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C).
Non congelare.
Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
Per le condizioni di conservazione temporanea dei flaconcini integri del medicinale vedere paragrafo 6.3.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.