CERDELGA 56CPS 84MG
32.698,95 €
Prezzo indicativo
Principio attivo: ELIGLUSTAT TARTRATO
- ATC: A16AX10
- Descrizione tipo ricetta: RRL - LIMITATIVA RIPETIBILE
- Presenza Glutine:
- Presenza Lattosio: Sì
Data ultimo aggiornamento: 01/01/2019
Adulti Cerdelga è indicato per il trattamento a lungo termine di pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 (GD1) che sono metabolizzatori lenti (poor metabolisers, PMs), metabolizzatori intermedi (intermediate metabolisers, IMs) o metabolizzatori estensivi (extensive metabolisers, EMs) per CYP2D6. Popolazione pediatrica (da 6 a <18 anni di età) con peso ≥ 15 kg Cerdelga è indicato per i pazienti pediatrici con GD1 di età pari o superiore a 6 anni con un peso corporeo minimo di 15 kg, che sono stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e che sono PM, IM o EM per CYP2D6.
Cerdelga 21 mg capsule rigide Ogni capsula contiene 21 mg di eliglustat (come tartrato). Eccipiente con effetti noti: Ogni capsula contiene 27 mg di lattosio (come monoidrato). Cerdelga 84 mg capsule rigide Ogni capsula contiene 84,4 mg di eliglustat (come tartrato). Eccipiente con effetti noti: Ogni capsula contiene 106 mg di lattosio (come monoidrato). Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Cerdelga è controindicato in pazienti che sono IMs o EMs per CYP2D6 e che assumono un inibitore forte o moderato del CYP2D6 in concomitanza a un inibitore forte o moderato del CYP3A, e pazienti che sono PMs per CYP2D6 e che assumono un inibitore forte del CYP3A (vedere paragrafo 4.5).
Cerdelga è controindicato nei EMs per CYP2D6 con compromissione epatica severa e nei EMs per CYP2D6 con compromissione epatica moderata o lieve che assumono un inibitore forte o moderato del CYP2D6 (vedere paragrafi 4.2 e 5.2). Posologia
- La terapia con Cerdelga deve essere iniziata e supervisionata da un medico competente nella gestione della malattia di Gaucher.
Selezione del paziente Prima di iniziare il trattamento con Cerdelga è necessario determinare il genotipo di CYP2D6 dei pazienti, allo scopo di stabilire lo stato di metabolizzatore per CYP2D6.
Eliglustat non deve essere utilizzato in pazienti che sono metabolizzatori ultrarapidi (URMs) o indeterminati per CYP2D6 (vedere paragrafo 4.4).
Posologia Adulti La dose raccomandata è 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei IMs o nei EMs per CYP2D6.
La dose raccomandata è 84 mg di eliglustat una volta al giorno nei PMs per CYP2D6.
Popolazione pediatrica (da 6 a <18 anni) con peso ≥ 15 kg Tabella1: popolazione pediatrica (da 6 a <18 anni) con peso ≥ 15 kg
Cerdelga deve essere assunto per via orale nei bambini che possono deglutire la capsula intatta.Peso EMs e IMs per CYP2D6 PMs per CYP2D6 ≥ 50 kg 84 mg due volte al giorno 84 mg una volta al giorno 25 a < 50 kg 84 mg due volte al giorno 42 mg una volta al giorno 15 a < 25 kg 42 mg due volte al giorno 21 mg una volta al giorno
Dose saltata Se una dose viene saltata, la dose prescritta deve essere assunta all’orario successivo previsto; la dose successiva non deve essere raddoppiata.
Anziani L’esperienza nel trattamento degli anziani con eliglustat è limitata.
I dati indicano che non è necessario alcun aggiustamento della dose (vedere paragrafi 5.1 e 5.2).
Pazienti con compromissione epatica Tabella 2: pazienti con compromissione epatica
Pazienti con compromissione renale Tabella 3: pazienti con compromissione renaleTipo di metabolizzatori per CYP2D6 Compromissione epatica Inibitori Aggiustamento della dose EM Lieve (Child-Pugh classe A) Eliglustat da solo Non è richiesto alcun aggiustamento della dose Moderata (Child-Pugh classe B) Eliglustat da solo Non raccomandato (vedere paragrafo 5.2) Severa (Child-Pugh classe C) Eliglustat da solo Eliglustat + qualsiasi inibitore CYP Controindicato (vedere paragrafo 4.3 e 5.2) Lieve (Child-Pugh classe A) o moderata (Child-Pugh classe B) Eliglustat + inibitore forte o moderato del CYP2D6 Controindicato (vedere paragrafo 4.3 e 5.2) Lieve (Child-Pugh classe A) Eliglustat + inibitore debole del CYP2D6 o inibitore forte, moderato o debole del CYP3A Deve essere presa in considerazione una singola dose giornaliera (vedere paragrafo 4.4 e 5.2) IM o PM Qualsiasi N/A Non raccomandato (vedere paragrafo 5.2)
Popolazione pediatrica (<6 anni di età) di peso <15 kg I dati di sicurezza e di efficacia di eliglustat sono limitati nei pazienti pediatrici di età inferiore ai 6 anni.Tipi dimetabolizzatori perCYP2D6 Compromissione renale Aggiustamento della dose EM Lieve, moderata o severa Non è richiesto alcun aggiustamento della dose (vedere paragrafo 4.4 e 5.2) Malattia renale terminale (End stage renal disease ESRD) Non raccomandato (vedere paragrafo 4.4 e 5.2) IM o PM Lieve, moderata o severa, o ESRD Non raccomandato (vedere paragrafo 4.4 e 5.2)
Non ci sono dati a sostegno dell'uso di eliglustat nei bambini di peso inferiore a 15 kg.
I dati attualmente disponibili sono descritti nel paragrafo 5.1.
Modo di somministrazione Cerdelga deve essere assunto per via orale.
Le capsule devono essere deglutite intere, preferibilmente con acqua, e non devono essere frantumate o disciolte.
Le capsule possono essere assunte con o senza cibo.
Evitare il consumo di pompelmo o succo di pompelmo (vedere paragrafo 4.5).
La miscelazione del contenuto della capsula (eliglustat polvere) nel cibo o nelle bevande non è stato studiato. Avvertenze e precauzioni
- Pazienti con condizioni cardiache preesistenti L’uso di eliglustat in pazienti con condizioni cardiache preesistenti non è stato esaminato durante gli studi clinici.
Dato che è prevedibile che eliglustat provochi lievi aumenti degli intervalli elettrocardiografici a concentrazioni plasmatiche sostanzialmente innalzate, l’uso di eliglustat deve essere evitato in pazienti con malattie cardiache (insufficienza cardiaca congestizia, recente infarto miocardico acuto, bradicardia, blocco cardiaco, aritmia ventricolare), sindrome del QT lungo e in associazione a farmaci antiaritmici di Classe IA (es.
chinidina) e di Classe III (es.
amiodarone, sotalolo).
Pazienti con compromissione epatica e uso concomitante di altri medicinali L’uso concomitante di eliglustat con inibitori del CYP2D6 o CYP3A4 nei EMs per CYP2D6 con lieve compromissione epatica può risultare in un ulteriore aumento delle concentrazioni plasmatiche di eliglustat, con la grandezza dell’effetto dipendente dall’enzima inibito e dalla potenza dell’inibitore.
Nei EMs per CYP2D6 che assumono un inibitore debole del CYP2D6 o un inibitore forte, moderato o debole del CYP3A4, è raccomandata una dose una volta al giorno (ad esempio, se una dose di 84 mg eliglustat viene assunta due volte al giorno, dovrebbe essere adattata a 84 mg eliglustat una volta al giorno) (vedere paragrafi 4.2 e 5.2).
Pazienti con compromissione renale Non vi sono dati o vi sono dati limitati nei EMs, nei IMs o nei PM per CYP2D6 con malattia renale terminale (ESRD) e nei IMs o nei PMs per CYP2D6 con compromissione renale lieve, moderata o severa; l’uso di eliglustat in questi pazienti non è raccomandato (vedere paragrafi 4.2 e 5.2).
Monitoraggio della risposta clinica Alcuni pazienti mai trattati prima (naïve) hanno mostrato una riduzione del volume della milza inferiore al 20% (risultato sub-ottimale) dopo 9 mesi di trattamento (vedere paragrafo 5.1).
Per questi pazienti, si deve prendere in considerazione il monitoraggio per ulteriori miglioramenti o una modalità alternativa di trattamento.
Per pazienti con malattia stabile che passano da terapia enzimatica sostitutiva a eliglustat, deve essere messo in atto un monitoraggio per la progressione della malattia (ad es.
dopo 6 mesi con monitoraggio regolare successivamente) per tutti i domini di malattia per valutare la stabilità della malattia.
Nei singoli pazienti che hanno una risposta sub-ottimale, deve essere presa in considerazione la reintroduzione della terapia enzimatica sostitutiva o una modalità alternativa di trattamento.Lattosio I pazienti con rari problemi ereditari di intolleranza al galattosio, deficit totale di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio non devono assumere questo medicinale. Interazioni
- Eliglustat è metabolizzato principalmente dal CYP2D6 e in misura minore dal CYP3A4.
La somministrazione concomitante di sostanze che influenzano l’attività del CYP2D6 o del CYP3A4 può alterare le concentrazioni plasmatiche di eliglustat.
Eliglustat è un inibitore della P-glicoproteina (Pgp) e del CYP2D6 in vitro; la somministrazione concomitante di eliglustat con sostanze che sono substrati della P-gp o del CYP2D6 può aumentare la concentrazione plasmatica di tali sostanze.
L’elenco di sostanze al paragrafo 4.5 non è una lista esaustiva e si consiglia al prescrittore di consultare i Riassunti delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) di tutti gli altri medicinali prescritti per potenziali interazioni tra farmaci con eliglustat.
Agenti che possono aumentare l’esposizione a eliglustat Cerdelga è controindicato in pazienti che sono IMs o EMs per CYP2D6 e che assumono un inibitore forte o moderato del CYP2D6 in concomitanza con un inibitore forte o moderato del CYP3A, e in pazienti che sono PMs per CYP2D6 e che assumono un inibitore forte del CYP3A (vedere paragrafo 4.3).
L’uso di eliglustat in queste condizioni determina concentrazioni plasmatiche di eliglustat sostanzialmente aumentate.
Inibitori del CYP2D6 nei, IMs e nei EMs: Dopo dosi ripetute di 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei non metabolizzatori lenti (non poor metabolisers, non-PMs), la somministrazione concomitante di dosi ripetute di 30 mg una volta al giorno di paroxetina, un forte inibitore del CYP2D6, ha determinato un aumento rispettivamente di 7,3 e 8,9 volte della Cmax e dell’AUC0-12 di eliglustat.
È raccomandata una dose di eliglustat una volta al giorno per EMs e per IMs quando un forte inibitore del CYP2D6 (es.
paroxetina, fluoxetina, chinidina, bupropione) è co-somministrato nei metabolizzatori intermedi (intermediate metabolisers, IMs) e metabolizzatori estensivi (extensive metabolisers, EMs).
Alla posologia di 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei non-PMs, si prevede che l’uso concomitante di inibitori moderati del CYP2D6 (es.
duloxetina, terbinafina, moclobemide, mirabegron, cinacalcet, dronedarone) aumenti l’esposizione a eliglustat fino a circa 4 volte.
Si deve usare cautela con inibitori moderati del CYP2D6 nei IMs e EMs.
Inibitori del CYP2D6 nei, EMs con compromissione epatica lieve o moderata: vedere paragrafi 4.2, 4.3 e 4.4.
Inibitori del CYP2D6 nei EMs con compromissione epatica severa: vedere paragrafi 4.2 e 4.3.
Inibitori del CYP3A nei, IMs e nei EMs: Dopo dosi ripetute di 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei non metabolizzatori lenti (non poor metabolisers, non-PMs), la somministrazione concomitante di dosi ripetute di 400 mg una volta al giorno di chetoconazolo, un forte inibitore del CYP3A, ha determinato un aumento rispettivamente di 3,8 e 4,3 volte della Cmax e dell’AUC0-12 di eliglustat; si prevedono effetti simili per altri forti inibitori del CYP3A (es.
claritromicina, chetoconazolo, itraconazolo, cobicistat, indinavir, lopinavir, ritonavir, saquinavir, telaprevir, tipranavir, posaconazolo, voriconazolo, telitromicina, conivaptan, boceprevir).
Si deve usare cautela con forti inibitori del CYP3A nei IMs e EMs.
Alla posologia di 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei non-PMs, si prevede che l’uso concomitante di inibitori moderati del CYP3A (es.
eritromicina, ciprofloxacina, fluconazolo, diltiazem, verapamil, aprepitant, atazanavir, darunavir, fosamprenavir, imatinib, cimetidina) aumenti l’esposizione a eliglustat di circa 3 volte.
Si deve usare cautela con inibitori moderati del CYP3A nei IMs e EMs.
Inibitori del CYP3A nei EMs con compromissione epatica lieve: vedere paragrafi 4.2 e 4.4.
Inibitori del CYP3A nei EMs con compromissione epatica moderata o severa: vedere paragrafi 4.2 e 4.3.
Inibitori del CYP3A nei PMs: Alla posologia di 84 mg di eliglustat una volta al giorno nei PMs, si prevede che l’uso concomitante di forti inibitori del CYP3A (es.
chetoconazolo, claritromicina, itraconazolo, cobicistat, indinavir, lopinavir, ritonavir, saquinavir, telaprevir, tipranavir, posaconazolo, voriconazolo, telitromicina, conivaptan, boceprevir) aumenti di 4,3 e 6,2 volte la Cmax e l’AUC0-24 di eliglustat.
L’uso di forti inibitori del CYP3A è controindicato nei PMs.
Alla posologia di 84 mg di eliglustat una volta al giorno nei PMs, si prevede che l’uso concomitante di inibitori moderati del CYP3A (es.
eritromicina, ciprofloxacina, fluconazolo, diltiazem, verapamil, aprepitant, atazanavir, darunavir, fosamprenavir, imatinib, cimetidina) aumenti rispettivamente di 2,4 e 3,0 volte la Cmax e l’AUC0-24 di eliglustat.
Non è raccomandato l’uso di un inibitore moderato del CYP3A con eliglustat nei PMs.
Si deve usare cautela con inibitori deboli del CYP3A (ad es.
amlodipina, cilostazolo, fluvoxamina, idraste (Goldenseal - Hydrastis canadensis), isoniazide, ranitidina, ranolazina) nei PMs.
Uso concomitante di inibitori del CYP2D6 e inibitori del CYP3A Nei IMs e EMs: Alla posologia di 84 mg di eliglustat due volte al giorno nei non-PMs, si prevede che l’uso concomitante di inibitori forti o moderati del CYP2D6 e inibitori forti o moderati del CYP3A aumenti rispettivamente fino a 17 e 25 volte la Cmax e l’AUC0-12 di eliglustat.
L’uso di inibitori forti o moderati del CYP2D6 con inibitori forti o moderati del CYP3A è controindicato nei IMs e EMs.
I prodotti a base di pompelmo contengono uno o più componenti che inibiscono il CYP3A e possono aumentare le concentrazioni plasmatiche di eliglustat.
Il consumo di pompelmo o succo di pompelmo deve essere evitato.
Agenti che possono ridurre l’esposizione a eliglustat Forti induttori del CYP3A Dopo dosi ripetute di 127 mg di eliglustat due volte al giorno nei non-PMs, la somministrazione concomitante di dosi ripetute di 600 mg una volta al giorno di rifampicina (un forte induttore del CYP3A, nonché del trasportatore di efflusso P-gp) ha determinato una riduzione di circa l’85% dell’esposizione a eliglustat.
Dopo somministrazioni ripetute di eliglustat 84 mg due volte al giorno nei PMs la somministrazione concomitante di dosi ripetute di 600 mg una volta al giorno di rifampicina è risultata in una diminuzione di circa il 95% nell’esposizione a eliglustat.
L’uso di un forte induttore del CYP3A (es.
rifampicina, carbamazepina, fenobarbital, fenitoina, rifabutina ed erba di S.
Giovanni) con eliglustat non è raccomandato nei IMs, nei EMs e nei PMs.
Agenti la cui esposizione può essere aumentata da eliglustat Substrati della P-gp Dopo una singola dose di 0,25 mg di digossina, un substrato della P-gp, la somministrazione concomitante di 127 mg di eliglustat due volte al giorno ha determinato un aumento rispettivamente di 1,7 volte e 1,5 volte della Cmax e dell’AUClast della digossina.
Possono essere necessarie dosi inferiori di sostanze che sono substrati della P-gp (es.
digossina, colchicina, dabigatran, fenitoina, pravastatina).
Substrati del CYP2D6 Dopo una singola dose di 50 mg di metoprololo, un substrato del CYP2D6, la somministrazione concomitante di dosi ripetute di 127 mg di eliglustat due volte al giorno ha determinato un aumento rispettivamente di 1,5 e 2,1 volte della Cmax e dell’AUC del metoprololo.
Possono essere necessarie dosi inferiori dei medicinali che sono substrati del CYP2D6, che includono alcuni antidepressivi (antidepressivi triciclici, es.
nortriptilina, amitriptilina, imipramina e desipramina), fenotiazine, dextrometorfano e atomoxetina. Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza La reazione avversa segnalata più frequentemente con eliglustat è dispepsia, riportata in circa il 6% dei pazienti adulti aggregati dello studio clinico e nel 10,5% (per entrambe le coorti) dei pazienti pediatrici dello studio ELIKIDS.
Nel complesso, il profilo di sicurezza di eliglustat nei pazienti pediatrici osservato nel contesto dello sviluppo clinico era coerente con il profilo di sicurezza stabilito negli adulti. Tabella delle reazioni avverse Le reazioni avverse sono elencate secondo la classificazione per sistemi e organi e la frequenza ([molto comune (≥1/10); comune (≥1/100, <1/10); non comune (≥1/1 000, <1/100); raro (≥ 1/10 000, <1/1 000); molto raro (<1/10 000)]).
Le reazioni avverse estrapolate dai dati degli studi clinici a lungo termine e segnalate in almeno 4 pazienti sono presentate nella Tabella 4.
All’interno di ciascuna classe di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine di gravità decrescente.
Tabella 4: Tabella delle reazioni avverse
* Nello studio autorizzativo controllato con placebo l’incidenza della reazione avversa è stata uguale o superiore con il placebo rispetto a eliglustat.Classificazione per sistemi ed organi Comune Patologie del sistema nervoso Cefalea*, capogiro*, disgeusia Patologie cardiache Palpitazioni Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche Irritazione della gola, tosse Patologie gastrointestinali Dispepsia, dolore addominale superiore*, diarrea*, nausea, stipsi, dolore addominale*, malattia da reflusso gastroesofageo, distensione dell’addome*, gastrite, disfagia, vomito*, bocca secca, flatulenza Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo Cute secca, orticaria* Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo Artralgia, dolore a un arto*, dolore dorsale* Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Stanchezza
Popolazione pediatrica Nello studio pediatrico ELIKIDS Coorte 1 (eliglustat in monoterapia), le reazioni avverse più comuni sono state dispepsia (9,8%) e pelle secca (3,6%).
Nella coorte 2 (terapia di associazione eliglustat/imiglucerasi), le reazioni avverse più comuni sono state cefalea, dispepsia, gastrite e stanchezza (ciascuna manifestata dal 16,7% (1/6) dei pazienti).
Dei 57 pazienti arruolati, 53 (93%, 48/51 nella Coorte 1) hanno manifestato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (treatment-emergent adverse event -TEAE) senza differenze significative per fascia di età, sesso o tipo di GD.
Nessun paziente ha interrotto definitivamente il trattamento a causa di TEAE.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Gravidanza e allattamento
- Gravidanza Non vi sono dati o vi sono dati limitati sull’uso di eliglustat in donne in gravidanza.
Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di Cerdelga durante la gravidanza.
Allattamento Non è noto se eliglustat/metaboliti siano escreti nel latte materno.
Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l’escrezione di eliglustat nel latte (vedere paragrafo 5.3).
Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.
Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con Cerdelga tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento con latte materno per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità Sono stati osservati effetti sui testicoli e inibizione reversibile della spermatogenesi nei ratti (vedere paragrafo 5.3).
La rilevanza di questi risultati per l’uomo non è nota. Conservazione
- Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.