ASPAVELI SC 8FL 1080MG 20ML

37.008,01 €

Prezzo indicativo

• ATC: L04AJ03
• Descrizione tipo ricetta: RRL - LIMITATIVA RIPETIBILE
• Presenza Glutine:
• Presenza Lattosio:

Data ultimo aggiornamento: 14/08/2022

ASPAVELI è indicato in monoterapia nel trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica. ASPAVELI è indicato per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni con glomerulopatia da C3 (C3G, C3 glomerulopathy) o glomerulonefrite membranoproliferativa primaria da immunocomplessi (IC-MPGN primaria, immune-complex membranoproliferative glomerulonephritis) in associazione a un inibitore del sistema renina-angiotensina (RAS), a meno che il trattamento con inibitori di RAS sia non tollerato o controindicato.
Ogni flaconcino da 20 mL contiene 1 080 mg di pegcetacoplan. Ogni mL contiene 54 mg di pegcetacoplan. Eccipienti con effetti noti Ogni mL contiene 41 mg di sorbitolo. Ogni flaconcino contiene 820 mg di sorbitolo. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.

Controindicazioni

Ipersensibilità a pegcetacoplan o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
La terapia con pegcetacoplan non deve essere iniziata in pazienti • con un’infezione non risolta da batteri capsulati tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae (vedere paragrafo 4.4) • che non siano attualmente vaccinati contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae, a meno che non ricevano un trattamento profilattico con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione (vedere paragrafo 4.4).

Posologia

La terapia deve essere iniziata sotto la supervisione di un operatore sanitario esperto nella gestione dei pazienti con disturbi ematologici o renali.
Per i pazienti che hanno ben tollerato l’infusione in centri di trattamento specializzati devono essere prese in considerazione l’auto-somministrazione e l’infusione domiciliare.
La decisione in merito alla possibilità di auto-somministrazione e di infusione domiciliare deve essere adottata previa valutazione e raccomandazione del medico curante.
Posologia Pegcetacoplan può essere somministrato da un operatore sanitario, o dal paziente o da chi lo assiste seguendo le istruzioni adeguate.
EPN Pazienti adulti con EPN Pegcetacoplan è somministrato due volte alla settimana mediante infusione sottocutanea di 1 080 mg utilizzando una pompa per infusione a siringa o un sistema di somministrazione indossabile disponibili in commercio, in grado di dispensare dosi fino a 20 mL.
La dose deve essere somministrata due volte alla settimana nei Giorni 1 e 4 di ogni settimana di trattamento.
L’EPN è una malattia cronica e si raccomanda di continuare il trattamento con ASPAVELI per tutta la vita del paziente, a meno che l’interruzione di questo medicinale non sia clinicamente indicata (vedere paragrafo 4.4).
Pazienti con EPN che passano da un inibitore di C5 ad ASPAVELI Per le prime 4 settimane, pegcetacoplan viene somministrato due volte alla settimana per via sottocutanea con una dose di 1 080 mg in aggiunta all’attuale dose di inibitore di C5 ricevuta dal paziente, in modo da ridurre al minimo il rischio di emolisi associato alla brusca interruzione del trattamento.
Dopo 4 settimane, il paziente deve interrompere il trattamento con l’inibitore di C5 prima di continuare in monoterapia con ASPAVELI.
Il passaggio da inibitori del complemento diversi da eculizumab non è stato studiato.
L’interruzione di altri inibitori del complemento prima del raggiungimento dello stato stazionario di pegcetacoplan deve essere effettuata con cautela (vedere paragrafo 5.2).
Aggiustamento della dose nell’EPN Il regime posologico può essere modificato a 1 080 mg ogni tre giorni (es., Giorno 1, Giorno 4, Giorno 7, Giorno 10, Giorno 13, e così via) nei pazienti con livelli di lattato deidrogenasi (LDH) maggiori di 2 volte il limite superiore della norma (ULN, upper limit of normal).
In caso di aumento della dose, i livelli di LDH devono essere monitorati due volte alla settimana per almeno 4 settimane (vedere paragrafo 4.4).
C3G e IC-MPGN primaria Pegcetacoplan è somministrato due volte alla settimana mediante infusione sottocutanea utilizzando una pompa per infusione a siringa o un sistema di somministrazione indossabile disponibili in commercio, in grado di dispensare dosi fino a 20 mL.
La dose deve essere somministrata due volte alla settimana nei Giorni 1 e 4 di ogni settimana di trattamento.
La C3G e l’IC-MPGN primaria sono malattie croniche.
L’interruzione di questo medicinale non è raccomandata a meno che non sia clinicamente indicata.
Pazienti adulti con C3G o IC-MPGN primaria Pegcetacoplan è somministrato due volte alla settimana mediante infusione sottocutanea di 1 080 mg.
Pazienti adolescenti con C3G o IC-MPGN primaria Per i pazienti adolescenti, il regime posologico si basa sul peso corporeo del paziente e prevede quanto segue:

Peso corporeo	Prima dose (volume dell’infusione)	Seconda dose (volume dell’infusione)	Dose di mantenimento (volume dell’infusione)
≥ 50 kg	1 080 mg due volte alla settimana (20 mL)
Da 35 a < 50 kg	648 mg (12 mL)	810 mg (15 mL)	810 mg due volte alla settimana (15 mL)
Da 30 a < 35 kg	540 mg (10 mL)	540 mg (10 mL)	648 mg due volte alla settimana (12 mL)

Dose dimenticata Qualora venga dimenticata una dose di pegcetacoplan per il trattamento dell’EPN, della C3G o dell’IC-MPGN primaria, l’infusione deve essere eseguita non appena la dimenticanza viene notata per poi riprendere il normale regime di somministrazione, anche se ciò comporta che l’intervallo tra la dose sostitutiva e la dose successiva sia inferiore a 3 giorni.
Pazienti con recidiva di C3G o IC-MPGN primaria dopo trapianto La diagnosi di recidiva di C3G o IC-MPGN primaria dopo trapianto deve essere posta in seguito a biopsia del rene allotrapiantato.
La recidiva di C3G o IC-MPGN primaria può essere rilevata tramite biopsia post-trapianto di routine; in alternativa, deve essere eseguita una biopsia in presenza di segni clinici indicativi di malattia ricorrente.
Come avvenuto nello studio APL2-C3G-204 (vedere paragrafo 5.1), il trattamento con pegcetacoplan può essere avviato prima dell’insorgenza dei segni clinici, quali la diminuzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR, estimated glomerular filtration rate) o l’aumento del rapporto proteine-creatina urinaria (uPCR, urine protein-to-creatine ratio).
L’esperienza d’uso di pegcetacoplan in pazienti con recidiva di C3G o IC-MPGN primaria dopo trapianto negli studi clinici è limitata (vedere paragrafo 5.1).
Popolazioni speciali Anziani Sebbene negli studi clinici condotti non siano state osservate differenze evidenti legate all’età, il numero di pazienti di età pari o superiore a 65 anni non è sufficiente per stabilire se essi rispondono in modo diverso al trattamento rispetto ai pazienti più giovani.
Non esistono prove che indichino la necessità di prendere precauzioni particolari durante il trattamento della popolazione anziana.
Compromissione renale Una compromissione renale severa (clearance della creatinina <30 mL/min) non ha avuto effetti sulla farmacocinetica di pegcetacoplan; pertanto, non è necessario un aggiustamento della dose di pegcetacoplan nei pazienti con compromissione renale.
Non sono disponibili dati sull’uso di pegcetacoplan in pazienti con nefropatia allo stadio terminale (ESRD, end stage renal disease) che necessitano di dialisi (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione epatica La sicurezza e l’efficacia di pegcetacoplan non sono state studiate in pazienti con compromissione epatica; tuttavia, non si raccomanda un aggiustamento della dose, poiché non si prevede che la compromissione epatica influisca sulla clearance di pegcetacoplan.
Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di ASPAVELI nei bambini affetti da EPN di età compresa tra 0 e <18 anni non sono state ancora stabilite.
Non ci sono dati disponibili.
La sicurezza e l’efficacia di ASPAVELI nei bambini affetti da C3G o IC-MPGN primaria di età inferiore a 12 anni non sono state ancora stabilite.
Non ci sono dati disponibili.
Questo medicinale non deve essere usato nei bambini di età inferiore a 12 anni, poiché non sono disponibili dati preclinici sulla sua sicurezza per questa fascia di età.
Modo di somministrazione ASPAVELI deve essere somministrato unicamente per via sottocutanea utilizzando una pompa per infusione a siringa o un sistema di somministrazione indossabile disponibili in commercio.
Questo medicinale può essere somministrato autonomamente dal paziente.
Prima di iniziare l’auto-somministrazione, il paziente dovrà essere istruito da un operatore sanitario qualificato in merito alle tecniche di infusione, all’uso di una pompa per infusione a siringa o di un sistema di somministrazione indossabile, alla compilazione di un diario di trattamento, al riconoscimento di possibili reazioni avverse e alle misure da adottare qualora queste ultime si manifestino.
• Quando si utilizza una pompa per infusione a siringa, ASPAVELI deve essere infuso nell’addome, nelle cosce, nei fianchi o nelle braccia.
Le sedi di infusione devono essere almeno a 7,5 cm di distanza l’una dall’altra.
Alternare le sedi di infusione tra una somministrazione e l’altra.
La durata dell’infusione è di circa 30 minuti (se si utilizzano due sedi) o di circa 60 minuti (se si utilizza una sola sede).
• Quando si utilizza un sistema di somministrazione indossabile, ASPAVELI deve essere infuso in un punto dell’addome.
Alternare la sede di infusione tra una somministrazione e l’altra, secondo le istruzioni del produttore del dispositivo.
La durata dell’infusione varia da paziente a paziente ed è generalmente compresa tra 30 e 60 minuti.
Evitare l’infusione nei punti in cui la pelle è sensibile, presenta lividi, appare arrossata o risulta indurita.
Evitare l’infusione nelle aree cutanee con tatuaggi, cicatrici o smagliature.
L’infusione deve essere iniziata subito dopo aver aspirato il medicinale nella siringa.
La somministrazione deve essere completata entro 2 ore dopo la preparazione della siringa.
Per le istruzioni sulla preparazione e l’infusione del medicinale, vedere paragrafo 6.6.

Avvertenze e precauzioni

Infezioni gravi causate da batteri capsulati L’uso di pegcetacoplan può predisporre le persone allo sviluppo di infezioni gravi da batteri capsulati tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.
Per ridurre il rischio di infezione, tutti i pazienti devono essere vaccinati contro tali batteri secondo le linee guida applicabili a livello locale almeno 2 settimane prima di ricevere pegcetacoplan, a meno che il rischio di ritardare la terapia non sia maggiore del rischio di sviluppare un’infezione.
Pazienti con una storia vaccinale documentata Prima di sottoporli a trattamento con pegcetacoplan, ci si deve assicurare che i pazienti con una storia vaccinale documentata siano stati vaccinati contro i batteri capsulati, tra cui Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis di tipo A, C, W, Y e B e Haemophilus influenzae di tipo B nei 2 anni precedenti l’inizio della terapia con pegcetacoplan.
Pazienti senza una storia vaccinale documentata Per i pazienti che non hanno una storia vaccinale documentata, i vaccini richiesti devono essere somministrati almeno 2 settimane prima di infondere la prima dose di pegcetacoplan.
Se è indicata una terapia immediata, i vaccini richiesti devono essere somministrati il prima possibile e il paziente deve essere sottoposto a trattamento con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
Monitoraggio dei pazienti per le infezioni gravi La vaccinazione può non essere sufficiente a prevenire un’infezione grave.
Si devono tenere in considerazione le indicazioni ufficiali sull’uso appropriato di agenti antibatterici.
Tutti i pazienti devono essere monitorati per i segni precoci di infezioni da batteri capsulati tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae, valutati immediatamente se si sospetta un’infezione e trattati con antibiotici appropriati, se necessario.
I pazienti vanno informati dei relativi segni e sintomi nonché delle misure da intraprendere per richiedere immediatamente assistenza medica.
I medici devono discutere con i pazienti dei benefici e dei rischi della terapia con pegcetacoplan.
Ipersensibilità Sono state riportate reazioni di ipersensibilità.
Se si verifica una reazione severa di ipersensibilità (inclusa anafilassi), l’infusione con pegcetacoplan deve essere interrotta immediatamente e deve essere istituito un trattamento appropriato.
Reazioni in sede di iniezione Reazioni in sede di iniezione sono state riferite con l’uso di pegcetacoplan per via sottocutanea (vedere paragrafo 4.8).
I pazienti devono essere istruiti adeguatamente sulla corretta tecnica di iniezione.
Monitoraggio dei test di laboratorio per l’EPN I pazienti affetti da EPN in trattamento con pegcetacoplan devono essere monitorati regolarmente per segni e sintomi di emolisi, inclusa la misurazione dei livelli di LDH, e possono richiedere un aggiustamento della dose entro la posologia raccomandata (vedere paragrafo 4.2).
Effetti sui test di laboratorio Vi possono essere interferenze tra i reagenti a base di silice utilizzati negli esami della coagulazione e pegcetacoplan con conseguente tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) artificiosamente prolungato; di conseguenza, deve essere evitato l’utilizzo di reagenti a base di silice negli esami della coagulazione.
Interruzione del trattamento per l’EPN Se i pazienti con EPN interrompono il trattamento con pegcetacoplan, devono essere attentamente monitorati per rilevare eventuali segni e sintomi di emolisi intravascolare grave, identificata da livelli di LDH elevati accompagnati da un’improvvisa riduzione delle dimensioni del clone EPN o dell’emoglobina (Hb), oppure dalla ricomparsa di sintomi quali stanchezza, emoglobinuria, dolore addominale, dispnea, eventi avversi vascolari maggiori (inclusa trombosi), disfagia o disfunzione erettile.
Se è necessario interrompere il trattamento con questo medicinale, deve essere considerata una terapia alternativa.
Se si dovesse riscontrare grave emolisi dopo l’interruzione della terapia, prendere in considerazione l’adozione delle seguenti procedure o l’avvio dei seguenti trattamenti: trasfusione di sangue (concentrati eritrocitari), exsanguinotrasfusione, anticoagulazione e corticosteroidi.
I pazienti devono essere attentamente monitorati per almeno 8 settimane dopo l’assunzione dell’ultima dose, un periodo corrispondente a oltre 5 emivite del medicinale, onde consentirne la completa eliminazione (vedere paragrafo 5.2) al fine di scongiurare emolisi grave e altre reazioni.
Deve essere altresì presa in considerazione la sospensione lenta.
Contraccezione nelle donne potenzialmente fertili Si raccomanda alle donne potenzialmente fertili di utilizzare metodi contraccettivi efficaci per evitare una gravidanza durante il trattamento con pegcetacoplan e per almeno 8 settimane dopo l’ultima dose di pegcetacoplan (vedere paragrafo 4.6).
Accumulo di polietilenglicole (PEG) ASPAVELI è un medicinale PEGilato.
I potenziali effetti a lungo termine dell’accumulo di PEG a livello del rene, del plesso corioideo del cervello e di altri organi non sono noti (vedere paragrafo 5.3).
Si raccomanda di eseguire regolarmente test di laboratorio per la valutazione della funzionalità renale.
Materiale formativo Tutti i medici che intendono prescrivere ASPAVELI devono assicurarsi di aver ricevuto il materiale informativo destinato ai medici e di aver acquisito familiarità con lo stesso.
I medici devono illustrare ai pazienti, e discuterne con loro, i benefici e i rischi della terapia con ASPAVELI e fornire loro il pacchetto informativo destinato ai pazienti e la scheda per il paziente.
I pazienti devono essere istruiti a richiedere prontamente assistenza medica se durante la terapia con ASPAVELI dovessero sviluppare qualsiasi segno o sintomo di infezione grave o ipersensibilità, in particolar modo se indicativi di infezione da batteri capsulati.
Eccipienti con effetti noti Contenuto di sorbitolo ASPAVELI 1 080 mg contiene 820 mg di sorbitolo per ogni flaconcino.
Questo medicinale non deve essere somministrato ai/non deve essere assunto dai pazienti con intolleranza ereditaria al fruttosio.
Contenuto di sodio Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente “senza sodio”.

Interazioni

Non sono stati effettuati studi d’interazione.
Sulla base dei dati in vitro, pegcetacoplan presenta un basso potenziale di interazioni farmacologiche.

Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza EPN Le reazioni avverse più comunemente riportate nei pazienti con EPN trattati con pegcetacoplan sono state le reazioni in sede di iniezione: eritema in sede di iniezione, prurito in sede di iniezione, tumefazione in sede di iniezione, dolore in sede di iniezione, lividura in sede di iniezione.
Altre reazioni avverse, riportate in oltre il 10% dei pazienti durante gli studi clinici, sono state: infezione delle vie respiratorie superiori, diarrea, emolisi, dolore addominale, cefalea, stanchezza, piressia, tosse, infezione delle vie urinarie, complicazione di vaccinazione, dolore a un arto, capogiro, artralgia e dolore dorsale.
Le reazioni avverse gravi più comunemente riportate sono state l’emolisi e la sepsi.
C3G e IC-MPGN primaria Le reazioni avverse al farmaco più comunemente riportate nei pazienti con C3G o IC-MPGN primaria trattati con pegcetacoplan sono state le reazioni in sede di infusione e le infezioni delle vie respiratorie superiori.
Le reazioni avverse gravi più comunemente riportate sono state il danno renale acuto e l’infezione polmonare.
Tabella delle reazioni avverse La Tabella 1 riporta le reazioni avverse osservate negli studi clinici condotti con pegcetacoplan e nell’esperienza post-marketing in pazienti affetti da EPN, C3G e IC-MPGN primaria.
Le reazioni avverse sono elencate in base alla classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA e alla frequenza, utilizzando la seguente convenzione: molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10), non comune (≥1/1 000, <1/100), raro (≥1/10 000, <1/1 000), molto raro (<1/10 000) e non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
All’interno di ogni gruppo di frequenza le reazioni avverse sono elencate in ordine decrescente di gravità.
Tabella 1.
Reazioni avverse emerse dagli studi clinici¹ e dall’esperienza post-marketing

Classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA Reazione avversa	Frequenza nell’EPN	Frequenza nella C3G o nell’IC-MPGN primaria
Infezioni ed infestazioni
Influenza		Molto comune
Infezioni delle vie respiratorie superiori²	Molto comune	Molto comune
Infezione delle vie urinarie	Molto comune	Comune
Sepsi	Comune³
Infezioni opportunistiche		Comune4
COVID-19, infezione gastrointestinale, infezione micotica, infezione della cute, infezione orale	Comune
Infezione auricolare	Comune	Comune
Infezione, infezione delle vie respiratorie5, infezione virale, infezione batterica, infezione della vagina, infezione oculare	Comune
Cervicite, infezione dell’inguine	Non comune
Infezione polmonare	Non comune	Comune
Ascesso nasale, tubercolosi, candidiasi esofagea, polmonite da COVID-19, ascesso anale	Non comune
Disturbi del sistema immunitario
Reazione di ipersensibilità		Molto comune6
Patologie del sistema emolinfopoietico
Emolisi	Molto comune
Trombocitopenia	Comune	Comune7
Neutropenia	Comune	Comune
Disturbi del metabolismo e della nutrizione
Ipokaliemia	Comune	Comune
Patologie del sistema nervoso
Cefalea	Molto comune	Molto comune
Capogiro	Molto comune
Patologie vascolari
Ipertensione	Comune
Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche
Tosse	Molto comune	Comune
Dispnea, dolore orofaringeo, congestione nasale	Comune
Epistassi	Comune	Comune
Patologie gastrointestinali
Dolore addominale	Molto comune
Diarrea	Molto comune	Molto comune
Nausea	Comune	Molto comune
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo
Eritema, eruzione cutanea, orticaria	Comune
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
Artralgia, dolore dorsale	Molto comune
Dolore a un arto	Molto comune	Comune
Mialgia	Comune	Comune
Spasmi muscolari	Comune
Patologie renali e urinarie
Danno renale acuto	Comune	Molto comune
Cromaturia	Comune
Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione
Piressia	Molto comune	Molto comune
Stanchezza	Molto comune	Comune
Reazioni in sede di infusione8	Molto comune	Molto comune
Esami diagnostici
Alanina aminotransferasi aumentata, bilirubina aumentata	Comune
Traumatismi, intossicazioni e complicazioni da procedura
Complicazione di vaccinazione	Molto comune

¹Studi APL2-308, APL2-302, APL2-202, APL2-CP-PNH-204 e APL-CP0514 in pazienti con EPN e studi APL2-C3G-310, APL2-C3G-314, APL2-201 e APL2-C3G-204 in pazienti con C3G e IC-MPGN primaria.
I termini simili da un punto di vista medico sono stati raggruppati qualora attinenti a uno stesso concetto medico.
²Include nasofaringite, infezione delle vie respiratorie superiori, faringite, rinite e sinusite.
³La sepsi include un caso di shock settico e un caso da Neisseria meningitidis non capsulato.
⁴Herpes zoster (incluso Herpes zoster meningoencephalitis) e infezione da Pneumocystis jirovecii.
⁵Include infezione delle vie respiratorie e infezione virale delle vie respiratorie.
⁶Include eruzione cutanea ed eczema.
⁷Include conta piastrinica diminuita.
⁸Termini preferiti (PT) inclusi in ‘Reazioni in sede di infusione’: eritema in sede di infusione, prurito in sede di infusione, tumefazione in sede di infusione, lividura in sede di infusione, dolore in sede di infusione, indurimento in sede di infusione.
Descrizione di reazioni avverse selezionate Infezioni Nel corso dello studio APL2-302 sull’EPN non sono stati osservati casi di infezione grave causata da batteri capsulati.
Quarantotto pazienti hanno manifestato un’infezione nel corso dello studio.
Tra le infezioni più frequenti osservate nei pazienti trattati con pegcetacoplan durante lo studio APL2-302 sull’EPN figurano le infezioni delle vie respiratorie superiori (28 casi, 35%).
La maggior parte delle infezioni segnalate nei pazienti trattati con pegcetacoplan durante lo studio APL2-302 sull’EPN non era grave e per lo più di lieve intensità.
Dieci pazienti hanno sviluppato infezioni riferite come gravi.
Tra questi, un paziente è deceduto a causa di COVID-19.
Le infezioni gravi più comuni sono state sepsi (3 casi) (che hanno comportato l’interruzione del trattamento con pegcetacoplan in un paziente) e gastroenterite (3 casi).
Tutti i casi si sono risolti.
Negli studi clinici sulla C3G e sull’IC-MPGN primaria sono stati segnalati quattro casi di infezioni gravi delle vie respiratorie causate da batteri capsulati in pazienti trattati con pegcetacoplan: un caso di epiglottite, uno di polmonite pneumococcica, uno di polmonite atipica che ha comportato l’interruzione del medicinale, e uno di polmonite da Haemophilus senza necessità di aggiustamento della dose.
Gli eventi sono migliorati e si sono risolti, ad eccezione degli eventi di polmonite da Haemophilus e di polmonite atipica, che si sono risolti con sequele.
È stata segnalata anche un’infezione grave delle vie urinarie da Escherichia; l’evento è migliorato e si è risolto senza necessità di aggiustamento della dose.
Emolisi Diciannove pazienti hanno riportato emolisi durante lo studio APL2-302 sull’EPN fra i pazienti trattati con pegcetacoplan.
Sette casi sono stati riportati come gravi e 5 casi hanno portato all’interruzione del trattamento con pegcetacoplan.
La dose di pegcetacoplan è stata aumentata in 10 pazienti.
Si sono verificati 3 casi di emolisi durante lo studio APL2-308 sull’EPN nei pazienti trattati con pegcetacoplan.
Nessuno di questi casi è stato riportato come grave, né ha portato all’interruzione del trattamento con pegcetacoplan.
La dose di pegcetacoplan è stata aumentata in tutti e 3 i pazienti.
Danno renale acuto Negli studi clinici sulla C3G e sull’IC-MPGN primaria sono stati segnalati 10 eventi gravi di danno renale acuto in 8 pazienti (5,7%) trattati con pegcetacoplan, 5 dei quali sono stati osservati in 4 pazienti trapiantati.
Di questi eventi gravi, solo 1 ha comportato la sospensione del medicinale e 1 l’interruzione della dose.
Tutti gli eventi sono migliorati e si sono risolti, ad eccezione dell’unico evento che ha comportato la sospensione del medicinale.
Pazienti con recidiva di C3G o IC-MPGN primaria dopo trapianto Nei pazienti con recidiva di C3G o IC-MPGN primaria dopo trapianto (N = 22) inclusi negli studi APL2-C3G-310 e APL2-C3G-204, il profilo di sicurezza si è dimostrato coerente con quello osservato nella popolazione complessiva, sebbene con una maggiore frequenza di eventi avversi severi e gravi, come ci si attende in questa popolazione di pazienti.
Popolazione pediatrica Nei pazienti adolescenti con C3G o IC-MPGN primaria (N = 28, di età compresa tra 12 anni e 17 anni) inclusi nello studio APL2-C3G-310, il profilo di sicurezza si è dimostrato coerente con i risultati complessivi.
La reazione avversa più comune segnalata in questa popolazione di pazienti sono state le reazioni in sede di infusione.
La sicurezza di pegcetacoplan non è stata studiata nei pazienti pediatrici di età inferiore a 12 anni.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione all’indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse.

Gravidanza e allattamento

Donne potenzialmente fertili Si raccomanda alle donne potenzialmente fertili di utilizzare metodi contraccettivi efficaci per evitare una gravidanza durante il trattamento con pegcetacoplan e per almeno 8 settimane dopo l’ultima dose di pegcetacoplan.
Per le donne che pianificano una gravidanza, l’uso di pegcetacoplan può essere considerato dopo una valutazione dei rischi e dei benefici (vedere Gravidanza).
Gravidanza I dati relativi all’uso di pegcetacoplan in donne in gravidanza sono limitati.
Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
Pegcetacoplan non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non usano misure contraccettive.
Allattamento Non è noto se pegcetacoplan sia escreto nel latte materno.
Il potenziale di assorbimento e di danno nel lattante allattato al seno è sconosciuto.
I dati sugli animali suggeriscono una bassa escrezione (meno dell’1%, non farmacologicamente significativa) di pegcetacoplan nel latte di scimmia (vedere paragrafo 5.3).
È improbabile che un lattante allattato al seno sia soggetto a un’esposizione clinicamente rilevante.
Si raccomanda di interrompere l’allattamento al seno durante il trattamento con pegcetacoplan.
Fertilità Non sono disponibili dati sugli animali o sull’uomo relativamente agli effetti di pegcetacoplan sulla fertilità.
Negli studi di tossicità non sono state rilevate anomalie microscopiche degli organi riproduttivi maschili e femminili nelle scimmie (vedere paragrafo 5.3).

Conservazione

Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C).
Conservare nella scatola originale per proteggere il medicinale dalla luce.

La fonte dei dati utilizzati e pubblicati è Banche Dati Farmadati Italia. Farmadati Italia garantisce il massimo impegno affinché la Banca dati e gli Aggiornamenti relativi a farmaci, parafarmaci, prodotti omeopatici e principi attivi siano precisi, puntuali e costantemente aggiornati. Questo materiale è fornito solo a scopo didattico e non è inteso per consulenza medica, diagnosi o trattamento e non deve in nessun caso sostituirsi alla visita specialistica o ad un consulto medico. Farmadati Italia e SilhouetteDonna.it non si assumono responsabilità sull’utilizzo dei dati. E’ doveroso contattare il proprio medico e/o uno specialista per la prescrizione e assunzione di farmaci. L’ultimo aggiornamento dei dati e la messa online del database da parte di Silhouette Donna è stato effettuato in data 22/04/2026.

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.