ADZYNMA EV 1FL 5ML 100UI/ML
1.861,86 €
Prezzo indicativo
Data ultimo aggiornamento: 11/07/2026
ADZYNMA è una terapia enzimatica sostitutiva (TES) indicata per il trattamento del deficit di ADAMTS13 nei pazienti pediatrici e adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP, congenital thrombotic thrombocytopenic purpura). ADZYNMA può essere utilizzato per tutte le fasce d’età.
ADZYNMA 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile Ogni flaconcino di polvere contiene nominalmente 500 unità internazionali (UI) di attività di rADAMTS13*, misurata in termini di potenza. Dopo ricostituzione con 5 mL di solvente fornito, la soluzione ha una potenza di circa 100 UI/mL. ADZYNMA 1 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile Ogni flaconcino di polvere contiene nominalmente 1 500 UI di attività di rADAMTS13*, misurata in termini di potenza. Dopo ricostituzione con 5 mL di solvente fornito, la soluzione ha una potenza di circa 300 UI/mL. * ADZYNMA è una “A-disintegrina e metalloproteinasi con motif di trombospondina 13” ricombinante umana bivariante purificata (rADAMTS13) espressa in cellule ovariche di criceto cinese (CHO) utilizzando la tecnologia del DNA ricombinante (una miscela di rADAMTS13 Q23 nativo e variante rADAMTS13 R23 con un intervallo controllato del rapporto tra le due varianti), denominato rADAMTS13. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità potenzialmente fatale al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Posologia
- Il trattamento con ADZYNMA deve essere iniziato sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione di pazienti con disturbi ematologici.
Posologia Terapia enzimatica sostitutiva profilattica • 40 UI/kg di peso corporeo una volta ogni due settimane; • La frequenza della somministrazione della profilassi può essere aggiustata a 40 UI/kg di peso corporeo una volta alla settimana in base alla risposta clinica (vedere paragrafi 5.1 e 5.2).
Terapia enzimatica sostitutiva al bisogno per episodi acuti di TTP In caso di episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica (TTP, thrombotic thrombocytopenic purpura), la dose raccomandata di ADZYNMA per il trattamento di episodi acuti di TTP è la seguente: • 40 UI/kg di peso corporeo il giorno 1; • 20 UI/kg di peso corporeo il giorno 2; • 15 UI/kg di peso corporeo a partire dal giorno 3 una volta al giorno fino a due giorni dopo la risoluzione dell’evento acuto (vedere paragrafo 5.1).
Popolazioni speciali Anziani Esistono dati limitati sull’uso di ADZYNMA nei pazienti di età superiore a 65 anni.
Sulla base dei risultati dell’analisi farmacocinetica della popolazione, non è richiesto alcun aggiustamento della dose per i pazienti anziani (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione renale Poiché rADAMTS13 è una proteina ricombinante ad alto peso molecolare, non è escreta per via renale e non è necessario alcun aggiustamento della dose per i pazienti con compromissione renale (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione epatica Poiché rADAMTS13 è una proteina ricombinante ad alto peso molecolare, è eliminata tramite catabolismo (e non tramite il metabolismo epatico) e non è necessario alcun aggiustamento della dose per i pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafo 5.2).
Popolazione pediatrica Il regime posologico raccomandato in base al peso corporeo nei pazienti pediatrici è lo stesso degli adulti.
Sulla base dei risultati dell’analisi farmacocinetica di popolazione, può essere più probabile che i neonati di peso corporeo < 10 kg richiedano un aggiustamento della frequenza di dosaggio da una somministrazione a settimane alterne a una volta a settimana (vedere paragrafo 5.2).
Modo di somministrazione Solo per uso endovenoso dopo ricostituzione.
ADZYNMA 500 UI e ADZYNMA 1 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile sono somministrati a una velocità compresa tra 2 e 4 mL al minuto.
Somministrazione domiciliare o auto-somministrazione La somministrazione domiciliare o l’autosomministrazione sotto la supervisione di un operatore sanitario può essere presa in considerazione per i pazienti che tollerano bene le iniezioni.
La decisione di passare il paziente alla somministrazione domiciliare o all’autosomministrazione deve essere presa dopo la valutazione e la raccomandazione del medico curante.
Prima di iniziare la somministrazione domiciliare o l’autosomministrazione, il medico curante e/o l’infermiere devono impartire una formazione adeguata al paziente e/o al caregiver.
A casa la dose e la velocità di somministrazione devono rimanere costanti e non devono essere modificate senza consultare il medico curante.
Se il paziente manifesta segni precoci di ipersensibilità durante la somministrazione domiciliare, il processo di somministrazione deve essere interrotto immediatamente e deve essere iniziato un trattamento appropriato (vedere paragrafo 4.4).
Le iniezioni successive devono essere effettuate in una struttura sanitaria.
Il trattamento deve essere monitorato attentamente dal medico curante.
Per istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6. Avvertenze e precauzioni
- Tracciabilità Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.
Reazioni da ipersensibilità Può verificarsi ipersensibilità di tipo allergico, comprese reazioni anafilattiche.
I pazienti devono essere informati dei primi segni di reazioni da ipersensibilità, che includono ma non sono limitati a tachicardia, oppressione al torace, respiro sibilante e/o sofferenza respiratoria acuta, ipotensione, orticaria generalizzata, prurito, rinocongiuntivite, angioedema, letargia, nausea, vomito, parestesia, irrequietezza, che possono progredire fino allo shock anafilattico.
Se si manifestano segni e sintomi di reazioni allergiche gravi, la somministrazione di questo medicinale deve essere interrotta immediatamente e deve essere fornita un’adeguata cura di supporto.
Immunogenicità Come per tutte le proteine terapeutiche, esiste un potenziale di immunogenicità.
I pazienti potrebbero sviluppare anticorpi contro rADAMTS13 in seguito al trattamento con ADZYNMA e ciò potrebbe potenzialmente comportare una diminuzione della risposta a rADAMTS13 (vedere paragrafo 5.1).
Se si sospetta la presenza di tali anticorpi e si riscontra una mancanza di efficacia, prendere in considerazione altre strategie terapeutiche.
Contenuto di sodio Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per mL, cioè essenzialmente “senza sodio”. Interazioni
- Non sono stati effettuati studi d’interazione.
Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza Le reazioni avverse più comuni riportate negli studi clinici sono state cefalea (31,5%), diarrea (17,8%), capogiro (16,4%), infezione delle vie respiratorie superiori (15,1%), nausea (13,7%) ed emicrania (11%).
Tabella delle reazioni avverse Le reazioni avverse da farmaci (ADR) sono elencate in Tabella 1.Le reazioni avverse sono elencate di seguito in base alla classificazione per sistemi e organi MedDRA e alla frequenza.
Le frequenze sono definite nel modo seguente: molto comune (≥1/10); comune (≥1/100, <1/10); non comune (≥1/1 000, <1/100); raro (≥1/10 000, <1/1 000); molto raro (<1/10 000); non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
All’interno di ciascuna classificazione per sistemi e organi (SOC), le ADR sono presentate in ordine decrescente di frequenza.
All’interno di ciascun gruppo di frequenza, le ADR sono presentate in ordine decrescente di gravità.
Tabella 1: Reazioni avverse riportate nei pazienti trattati con ADZYNMA
Popolazione pediatrica Esistono informazioni limitate provenienti da studi controllati su ADZYNMA in pazienti pediatrici.Classificazione per sistemi e organi MedDRA (SOC) Reazione avversa per termine preferito (PT) Categoria di frequenza per soggetto Infezioni ed infestazioni Infezione delle vie respiratorie superiori Molto comune Patologie del sistema emolinfopoietico Piastrinosi Comune Patologie del sistema nervoso Cefalea Molto comune Capogiro Molto comune Emicrania Molto comune Sonnolenza Comune Patologie gastrointestinali Diarrea Molto comune Nausea Molto comune Stipsi Comune Distensione dell’addome Comune Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Astenia Comune Sensazione di caldo Comune Esami diagnostici Attività di ADAMTS13 anormale Comune
La valutazione della sicurezza nei pazienti pediatrici si basa sui dati di sicurezza di uno studio clinico di fase 3 che ha confrontato ADZYNMA con terapie a base di plasma (plasma fresco congelato [FFP], plasma trattato con solvente/detergente [S/D] in pool o concentrati di fattore VIII:fattore von Willebrand [FVIII-VWF], sulla base dell’assegnazione dello sperimentatore) e di uno studio di fase 3b.
Gli studi includevano rispettivamente 20 e 1 pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 17 anni nelle coorti profilattica e al bisogno.
Nel complesso, il profilo di sicurezza in questi pazienti pediatrici è risultato simile a quello osservato nella popolazione adulta.
Un neonato di 36 ore è stato trattato con ADZYNMA in un programma di uso compassionevole e non ha manifestato problemi di sicurezza o immunogenicità dopo 2 anni di trattamento profilattico.
Si prevede che la frequenza, il tipo e la gravità delle reazioni avverse nei bambini siano gli stessi riscontrati negli adulti.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Gravidanza e allattamento
- Gravidanza Non ci sono dati relativi all’uso di ADZYNMA in donne in gravidanza o sono limitati.
Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
L’uso di ADZYNMA durante la gravidanza può essere preso in considerazione solo dopo un’analisi individuale approfondita del rapporto rischio-beneficio da parte del medico curante prima e durante il trattamento.
Allattamento Le informazioni relative all’escrezione di rADAMTS13 nel latte materno o animale sono insufficienti, ma è improbabile che sia escreta nel latte materno a causa del suo elevato peso molecolare.
La decisione di interrompere l’allattamento o di interrompere il trattamento con ADZYNMA deve tenere in considerazione l’importanza di questo medicinale per la madre.Fertilità Non sono disponibili dati nell’uomo sugli effetti di rADAMTS13 sulla fertilità maschile e femminile.
I dati sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti sulla fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3). Conservazione
- Polvere Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C).
Non congelare.
Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
ADZYNMA può essere conservato a temperatura ambiente fino a 30 °C per un periodo massimo di 6 mesi in forma liofilizzata, senza però superare la data di scadenza.
Non riporre ADZYNMA in frigorifero dopo averlo conservato a temperatura ambiente.
Registrare sulla scatola la data in cui ADZYNMA è stato tolto dal frigorifero.
Dopo la ricostituzione Per le condizioni di conservazione dopo la ricostituzione, vedere paragrafo 6.3.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.